业绩总结 - 公司在临床阶段有6个正在进行的基因治疗项目，涵盖遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病等领域[3] - 公司在多个治疗领域的临床研究中，已获得多个孤儿药和快速通道认证，包括X连锁视网膜色素变性和与RPE65相关的视网膜营养不良[5] - AAV-GAD治疗在帕金森病患者中显示出显著的UPDRS运动评分改善，AAV-GAD组与安慰剂组的差异p<0.03[134] 用户数据 - 目前在美国、欧盟5国和日本，X-连锁视网膜色素变性患者的总数约为20,000人，发病率约为1/40,000[97] - MeiraGTx针对放射性诱导性口干症（RIX）的目标人群为美国现有超过170,000名癌症治愈患者[109] - 85%的放射治疗患者经历唾液减少，其中40%在治疗后2年以上仍有2/3级RIX[109] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2022年进行AAV-GAD（用于帕金森病）的IND申请并启动临床研究[6] - 公司在2022年将启动AAV-hAQP1（用于放射性干燥综合症）的多剂量随机二期临床试验[6] - 公司开发的基因调控系统具有超过5000倍的动态范围，能够精确控制基因治疗的活性[22] 市场扩张和合作 - MeiraGTx与Janssen的合作中，Janssen负责100%的开发成本，并拥有botaretigene sparoparvovec、AAV-CNGB3和AAV-CNGA3的全球独家商业权利[95] - MeiraGTx将获得20%的无层级特许权使用费[95] 临床试验结果 - AAV-hAQP1治疗在每个测试剂量下均显示安全且耐受良好，无剂量限制毒性或严重不良事件[125] - 在12个月后，有一名参与者报告症状完全消失，显示出完全反应[124] - AAV-GAD治疗后，临床改善与影像学生物标志物之间存在一致性，表明治疗效果的客观性[142] 负面信息 - 在安慰剂组中，35%的患者报告帕金森病恶化，而AAV-GAD组无此情况，进一步支持其疗效[135] - AAV-GAD治疗的影像学生物标志物能够客观区分治疗反应与安慰剂反应[139] 其他新策略 - 公司在制造过程中采用单次使用的理念，确保最大灵活性和最小停机时间[10] - 公司通过口服小分子诱导剂实现了对转基因表达的精确调控，单次给药后可实现差异化反应[31]