业绩总结 - 公司在2022年进行的临床研究涵盖6个项目，涉及遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病等多个领域[3] - 公司在多个治疗领域的临床研究中，已展示出人类概念验证，表明其治疗方法的有效性和安全性[4] - AAV-GAD治疗在帕金森病患者中显示出显著的疗效，UPDRS部分3的评分在6个月时显著改善[134] 用户数据 - 在美国、EU5和日本，X-连锁视网膜色素变性患者总数约为20,000人，发病率约为1/40,000[97] - 85%的放疗患者经历唾液减少，其中40%在治疗后2年以上仍有持续的2/3级放射性唾液腺功能障碍[109] 新产品和新技术研发 - 公司在2022年计划提交AAV-GAD的IND申请，以启动帕金森病的临床研究[6] - 公司开发的基因调控系统具有超过5000倍的动态范围，能够精确控制基因治疗的活性[22] - 公司开发的合成肌肉特异性启动子比tMCK强17倍，tMCK目前正在临床试验中使用[20] 市场扩张和并购 - Janssen负责100%的开发成本，并拥有botaretigene sparoparvovec、AAV-CNGB3和AAV-CNGA3的全球独占商业权利[95] - MeiraGTx从Janssen的IRD产品中获得20%的无层级特许权使用费[95] 负面信息 - 在对照组中，35%的患者报告帕金森病恶化，而AAV-GAD组则为0%[135] - 在12个月内，帕金森病恶化的严重不良事件发生率为10%[140] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有150,000平方英尺的cGMP制造设施，能够支持高达12个病毒载体的生产，每个生物反应器的容量可达2000升[10] - 公司在小鼠中进行的实验显示，使用不同剂量的AAV载体和小分子诱导剂可以实现不同的转基因表达水平[31] - AAV-GAD是唯一在随机双盲多中心帕金森病试验中达到主要临床疗效终点的基因或细胞治疗[135]