产品研发与临床试验 - Etripamil是一种新型钙通道阻滞剂，针对阵发性上室性心动过速（PSVT）和快速心房颤动（AFib-RVR）进行治疗[5] - Etripamil的临床试验NODE-301已完成，涉及419名患者，随机分配70 mg etripamil与安慰剂的比例为2:1[24] - NODE-301研究显示，Etripamil在5小时内的主要疗效分析中，Etripamil组的PSVT转为窦性心律的转化率为54%，而安慰剂组为35%[38] - Etripamil的快速起效时间（Tmax < 5分钟），并且其有效浓度（IC 50）为11 nM[20] - Etripamil的临床开发计划旨在支持PSVT的NDA申请，同时建立安全性数据库[24] - Etripamil在Phase 2研究中，140mg剂量的患者在15分钟内成功转为窦性心律的比例为95%[92] - Etripamil 70mg剂量显示快速转化，中位时间小于3分钟[100] - Etripamil组中，38.4%的受试者出现任何治疗相关不良事件(RTEAE)，而安慰剂组为20.0%[111] 市场机会与用户数据 - 每年约有150,000次急诊就诊与PSVT相关，785,000次与AFib-RVR相关[14] - Etripamil的市场机会预计在2030年可达1.0-1.6百万患者的可接触市场[67] - 预计Etripamil在PSVT和AFib-RVR的总可寻址市场为400万患者[74] - 当前美国PSVT患者的年医疗支出约为30亿美元，约有200万名已确诊患者[124] - 每年约有30万新诊断的PSVT患者，约60万患者接受治疗[124] - 预计到2030年，PSVT患者的目标市场可达100万至160万[122] - 目前未诊断的PSVT患者约有140万[136] - 预计到2030年，AFib-RVR的目标可寻址市场约为300万到400万患者[149] 财务状况与未来展望 - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物和短期投资为1.141亿美元[78] - 公司预计现金可支持运营至2023年下半年[78] - 预计Etripamil的下一项关键3期研究结果将在2022年下半年公布[5] - Milestone预计其财务资源能够支持到2023年中[5] 不良事件与安全性 - Etripamil组中，19.6%的患者出现鼻部不适，而安慰剂组为6.7%[43] - 在NODE-301研究中，Etripamil组的中度不良事件发生率为5.8%，安慰剂组为3.3%[43] - Etripamil组中，40%的患者每年经历10次以上的发作[152]