公司概况 - 公司专注肿瘤和罕见病领域，核心目标是服务患者，战略包括获取项目、聚焦核心能力、寻求合作伙伴及商业化[6] - 拥有经验丰富的管理团队和董事会[13] - 现金可支撑到2024年，2020年12月31日现金资源为3190万美元（2350万英镑），2021年1月收到Setrusumab协议预付款5000万美元，2月融资获得1.15亿美元毛收入[113] 核心项目 - Etigilimab是抗TIGIT抗体，1a期单药治疗队列中7名受试者（30%，n=23）病情稳定，1b期初始队列有1例部分缓解和1例病情稳定，正在进行1b/2期ACTIVATE研究[44][46] - Alvelestat是口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂，在囊性纤维化和支气管扩张症研究中显示抗炎和临床效果，正在进行AATD、COVID - 19和BOS相关研究[65][67][82][91] - Setrusumab是抗硬化蛋白抗体，与Ultragenyx合作开发，成人2b期研究显示可增加骨量，即将启动儿科关键试验[107][109] 非核心项目 - Navicixizumab已对外授权，用于卵巢癌治疗，有3亿美元里程碑付款和特许权使用费[10][115] - Leflutrozole用于HH不孕症，2b期研究已完成，正在进行合作讨论[112] - Acumapimod用于COPD急性加重，2期研究已完成，正在进行合作[112] 知识产权 - 公司在主要地区获得多项数据和营销 exclusivity、孤儿 exclusivity等，部分专利待决[119] 合作与里程碑 - 与癌症焦点基金和MD安德森癌症中心合作开展Etigilimab在透明细胞卵巢癌的研究，获得150万美元股权及相关里程碑付款[123] - 各产品有明确的未来里程碑计划，如Etigilimab 2022年进行1b/2期篮子研究及潜在队列扩展[112]