纪要涉及的公司 Mereo BioPharma Group plc [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与融资 - 公司转变战略，聚焦推进etigilimab开发，同时发展罕见病产品组合 [6] - 6月完成7000万美元融资，资金充足可执行战略 [6] etigilimab药物情况 - 是针对TIGIT的新型抗体，可改善T细胞和NK细胞抗肿瘤活性，有竞争力 [7][8] - 已完成晚期实体瘤1a期剂量递增试验和与nivolumab联用的1b期研究，无剂量限制性毒性，部分患者有部分缓解和疾病稳定 [9] - 1b2期将是etigilimab与抗PD1在75 - 100名多种肿瘤类型患者中的联合研究，含罕见肿瘤类型，预计四季度启动，2021年年中报告首批临床数据 [10] 罕见病产品组合情况 - setrusumab：2019年末2b期ASTEROID研究有积极顶线结果，是美国和欧盟成人OI患者最大的临床研究，有双重促骨作用，目前无FDA或EMA批准疗法；获欧洲药品管理局PRIME指定、EMA和FDA孤儿药地位及FDA罕见儿科疾病指定，可能获优先审评券；FDA和EMA已就OI单一3期关键儿科研究设计原则达成一致，正与潜在合作伙伴讨论 [12][13][14] - Alvelestat：因COVID - 19暂停的严重α - 1 - 抗胰蛋白酶缺乏症肺病2期概念验证研究已恢复入组，顶线数据预计2021年下半年公布；是抑制中性粒细胞弹性蛋白酶的小分子，可阻止肺组织损伤；12周概念验证研究主要终点基于弹性蛋白酶分解产物，若结果积极将寻求欧美监管指导并开展关键试验；8月启动1b期安慰剂对照研究评估其在COVID - 19患者中的安全性和有效性；支持多项研究者发起的研究 [16][17][18][20] 财务情况 - 2020年上半年研发支出从上年的1190万英镑降至850万英镑，行政支出从690万英镑增至820万英镑，主要因一次性法律和专业费用增加90万英镑，剔除一次性费用后行政支出基本无变化 [22] - 年初现金及短期存款1630万英镑，6月完成5600万英镑（7000万美元）募资，扣除交易成本后为5140万英镑（6420万美元），上半年支出后现金及短期存款为5680万英镑，资金可支撑到2022年 [23] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司产品组合还包括用于低促性腺激素性性腺功能减退症的Leflutrozole和用于慢性阻塞性肺疾病急性加重的Acumapimod，此前已产生积极2期数据，合作讨论正在进行中 [11] - 公司董事会新任命了Brian Schwartz和Jeremy Bender，他们在临床和企业发展方面经验丰富，将助力公司项目和战略推进 [21] - Alvelestat的COVID研究数据预计年中（二季度）公布，其核心研究中研究设定Desmosine水平变化6%或更大，因与CT扫描显示的肺密度变化相关；Alvelestat研究为单药治疗，也有在α - 1 - 抗胰蛋白酶治疗基础上的研究，且公司专注于肺部疾病，与其他关注肝脏疾病的研究可并存 [26][28]