公司战略 - 核心战略聚焦罕见病，拥有临床阶段资产组合待合作[5][7] 产品进展 - Setrusumab治疗成骨不全症（OI）2b期开放标签6个月数据已公布，12个月随机数据预计2019年Q4公布，儿科3期关键研究准备在欧盟开展并可能扩展至美国[6][13][16] - Avelestat治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）2期概念验证研究正在招募患者，顶线数据预计2020年年中公布[6] - BCT - 197治疗慢性阻塞性肺疾病急性加重2期研究积极，3期准备就绪；BGS - 649治疗低促性腺激素性性腺功能减退症2b期研究成功完成；Navicixizumab治疗卵巢癌1b期已完全入组；Etigilimab治疗实体瘤1a期已完全入组[7] 财务情况 - 2019年上半年研发费用为1190万英镑，2018年同期为1090万英镑；运营费用为650万英镑，2018年同期为710万英镑[25] - 2019年上半年现金、现金存款及短期投资为3610万英镑，2018年同期为3690万英镑[25] 其他进展 - 2019年4月与OncoMed完成合并，增加两个肿瘤学候选产品到管线，加强知识产权[22] - 阿拉巴马大学伯明翰分校获得美国国立转化科学中心（NCATS）1000万美元赠款，公司提供材料[22] - Leflutrozole六个月扩展研究（12个月数据）完成，Acumapimod与FDA达成3期关键试验大纲[22] - 非罕见病资产合作讨论正在进行中[22]