财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度总成本和费用为610万美元，2022年同期为650万美元，减少主要归因于临床试验材料制造成本、临床咨询费和人员相关费用降低 [61] - 2023年前九个月收入为110万美元，2022年同期为210万美元；2023年前九个月总成本和费用为1900万美元，2022年同期为2120万美元；2023年前九个月净亏损为1760万美元，即每股0.08美元，2022年同期净亏损为1740万美元，也是每股0.08美元 [62] - 2023年第三季度收入为0，2022年同期为110万美元，由与BioNTech的研究合作产生；2023年第三季度净亏损为610万美元，即每股0.03美元，2022年同期净亏损为650万美元，也是每股0.03美元 [86][87] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1820万美元，基于当前预测，公司认为现金足以支持计划运营至2024年第三季度 [88] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203业务线 - 公司与FDA的会议在三个关键领域取得成功，FDA支持其目标患者群体的逐步降级研究设计，正式承认MAT2203是LPAD途径下的潜在注册候选药物，并愿意接受优越性复合主要终点 [13] - 自一年多前启动同情使用/扩大使用计划以来，共收到来自NIH、密歇根大学、全国儿童医院和约翰霍普金斯大学等医生的入组请求，目前已有12名患者入组该计划 [25] LNC平台业务线 - 口服LNC多西他赛在同基因小鼠黑色素瘤模型中取得积极体内结果，与未治疗对照组相比，高剂量口服LNCs两周时肿瘤体积平均减少63%，低剂量减少57%，与静脉注射多西他赛的68%减少率相当 [80] - 口服LNC小寡核苷酸项目在小鼠模型中进行了一系列研究，初步研究提供了口服LNC小寡核苷酸制剂生物活性的证据，在低剂量咪喹莫特模型中的研究提供了相关临床益处的额外证据 [82][85] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司保守估计，仅针对美国的有限患者群体，唑类耐药或不耐受的侵袭性曲霉病市场规模可能达3亿美元 [73] - 美国每年约有1.5万至1.6万名侵袭性曲霉病患者，公司最初针对治疗选择有限的患者 [107] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将MAT2203的治疗重点放在孤儿患者群体上，采用优越性复合主要终点，旨在最大化商业潜力，同时满足致命侵袭性真菌感染治疗中最大的未满足需求 [64] - 公司目标是利用与FDA的对话加速讨论，为MAT2203确定理想合作伙伴，以全额资助并尽快启动3期试验，确保有合适的商业合作伙伴来最大化机会 [65] - 公司在炎症和癌症等领域继续产生LNC平台扩展数据，对与希望将其独特专有递送技术应用于其分子的公司建立合作持开放态度 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对MAT2203的持续积极临床结果以及同情使用/扩大使用计划感到兴奋，认为MAT2203可成为治疗选择有限或无治疗选择患者的救命药物 [37] - 团队对近期进展感到满意，因MAT2203的持续临床验证和与FDA的对话而充满活力，并对LNC平台扩展到炎症和癌症等领域的潜力感到兴奋 [43] - 公司认为MAT2203有潜力改变侵袭性真菌感染的治疗模式，专注于提交并与FDA就3期研究达成最终协议，期待尽快进入3期试验 [78] 其他重要信息 - 公司在9月收到MISC因股价低发出的不合规通知，但近期进展和估值提升使其有可能自然恢复合规，目前暂无考虑反向拆股的计划 [68] - 公司将在2024年1月8日至11日于旧金山举行的摩根大通医疗保健会议期间与投资专业人士举行会议，感兴趣者可联系LHA投资者关系安排 [95] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA对优越性试验的开放是否会涉及对照臂的任何变化？如果没有，能否提醒一下计划？ - 公司表示基本试验设计未变，试验目标患者群体仍为治疗选择有限的侵袭性曲霉病患者，所有患者将先使用静脉注射两性霉素B，然后与口服MAT2203进行对比，MAT2203可长期使用且无静脉注射两性霉素B的毒性 [96][98] 问题2: 潜在的LPAD指定何时能得到确认？是预计在监管提交前后还是更早获得明确信息？ - 公司称LPAD是在新药申请（NDA）提交和批准时做出的决定，FDA会在那时查看全部数据和公司解决受限患者群体问题的能力，目前不会提前宣布，但公司的研究设计和目标患者群体符合FDA规定的标准 [101][109]