财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司净亏损550万美元，即每股亏损0.03美元，而2022年第一季度净亏损600万美元，同样每股亏损0.03美元 [28] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2490万美元，基于当前预测，公司认为这些现金足以支持计划运营至2024年下半年 [28] - 2023年第一季度公司营收为110万美元，来自与BioNTech和Genentech的研究合作，2022年第一季度无营收 [75] - 2023年第一季度公司总成本和费用为600万美元，2022年第一季度为700万美元，减少主要归因于临床试验材料制造成本降低，部分被员工人数增加所抵消 [27][75] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203业务线 - 截至目前，已有7名患有各种危及生命的真菌疾病的患者接受了MAT2203治疗，其中5名患者成功完成治疗，感染得到解决，1名患者因与MAT2203无关的原因停止治疗 [21] - 患者改用MAT2203后肾功能恢复正常，无需再补充电解质，且很快出院并接受门诊治疗 [22] 核酸业务线 - 与BioNTech合作的口服mRNA递送体内初步研究未显示临床前活性，合作协议已结束 [16][23] - 公司内部进行的类似非LNC mRNA制剂体内研究显示，肌肉和腹腔注射具有显著活性，新mRNA制剂在4摄氏度下至少17周内表现出良好的结构稳定性和持续的生物活性 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 MAT2203战略 - 公司正在设计一项3期试验，包括针对单一IFI（曲霉病）的比较研究，涵盖一线和二线治疗适应症，主要曲霉病队列将与标准护理IV唑类或IV两性霉素B进行非劣效性比较 [20] - 计划在未来几周内完成并提交协议和统计包供FDA审查，希望在6月与FDA就3期研究设计和终点达成一致后，向BARDA提交最终计划，并向ARPA - H提交新申请 [33] - 试验将包括一个非随机实验组，针对无法改用口服唑类治疗的广泛IFI患者，包括侵袭性毛霉菌病、其他罕见霉菌感染、侵袭性念珠菌病等 [36] 核酸技术战略 - 随着与BioNTech协议排他性限制到期，公司将与National Resilience的合作转向更多关注mRNA，包括体外递送报告寡核苷酸、更大的报告寡核苷酸以及治疗性寡核苷酸 [25] - 公司将继续进行内部发现工作，专注于针对特定炎症和肿瘤靶点的短干扰RNA（siRNA）等较小寡核苷酸 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 政府关于美国医疗机构中致命真菌感染快速传播的研究结果，激励公司推进MAT2203项目的后期开发和商业化 [5] - FDA对MAT2203开发的支持以及提供的指导，使公司处于更有利的地位推进该救命药物的开发，有望解锁合作伙伴价值和获得政府资金支持 [14][44] - 虽然与BioNTech的口服mRNA递送研究未成功是短期挫折，但公司认为口服递送mRNA是一个巨大机会，将继续在核酸领域努力，同时推进MAT2203进入3期研究 [45][50][51] 其他重要信息 - 公司受邀参加5月15日在纽约举行的JMP医疗保健会议，演讲将进行网络直播，可在公司网站的IR日历页面查看 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请谈谈与BioNTech合作的情况，以及目前的进展 - 公司与BioNTech的合作始于去年4月，BioNTech带着资金支持合作，但合作时公司尚未证明能够封装和递送信使RNA [48] - 公司与BioNTech合作进行了一项体内研究，使用BioNTech提供的报告荧光素酶mRNA，最近研究结果显示无口服临床前活性，双方友好分手，BioNTech将专注于其他项目 [49] - 递送信使RNA是巨大机会，公司虽与BioNTech合作未成功，但会继续在核酸领域努力，与National Resilience合作以及开展siRNA项目 [50] 问题2: MAT2203在移植后预防患者中的机会以及未来的开发策略是什么？LNC技术下半年的体内分布和疗效研究是否包括口服给药，何时能获得这些研究的数据？ - MAT2203的独特属性使其适合用于移植后患者的预防，包括可口服给药、长期安全性良好以及无药物相互作用风险 [66] - 公司预计下半年在mRNA和siRNA方面都能获得数据 [79]