公司概况 - 专注于为罕见和常见疾病开发精准基因药物[4] - 领导团队和科学顾问委员会成员来自NIH、NASA等机构[8][9] 技术平台 - NeuBase平台可高效递送基因药物，具有广泛组织分布等优势[10] - PATrOL™平台能解决罕见和常见疾病，其穿梭器可实现全身给药后的广泛递送[14][18] 产品管线 - 包括DM1、HD、肿瘤学三个项目，各项目有不同阶段目标和催化剂[30] 治疗项目 - NT - 0200项目针对1/8000人患有的DM1，计划2023年年中提交IND申请[35][38] - NT - 0100项目针对美国约41000例HD患者，目标是2023年提交IND申请[102][117] - NT - 0300项目针对美国超100000例KRAS驱动癌症患者，KRAS突变占所有癌症的30%，G12D和G12V占KRAS突变的约55%[121] 临床前数据 - NT - 0231.F单剂量IV 5mg/kg给药后在多组织达治疗相关水平，循环半衰期约1.5小时[26] - NT - 0231.F单次SQ或IV给药后血清Cmax和AUC值近似剂量成比例增加，SQ生物利用度约46%，血清T1/2约2.5小时[84] 2022年进展 - DM1项目进行PK/ADME、毒理学等研究 - HD项目测试减少突变HTT聚集体和功能救援 - KRAS项目优化候选药物和进行体内药理学研究[134]