技术平台 - 平台可对基因进行开关、剪接校正或编辑，聚焦单基因疾病、肿瘤及复杂遗传疾病[4] - PATROL™技术有5大优势，包括单碱基特异性、高结合亲和力等[13] 研发管线 - DM1项目针对约14万美国患者，候选药物可快速结合并纠正剪接，计划2022年提交IND申请[25][61] - HD项目针对超3万美国患者及超20万高危人群，候选药物可降低突变蛋白表达，计划2023年提交IND申请[63][80] 递送与药代动力学 - NHP药代动力学研究显示，药物血浆半衰期约1.5小时，7天内尿液和粪便排泄率分别为1.5%和1.7%[84][87] - 单次静脉注射5mg/kg可在多组织达到治疗相关水平，技术具有广泛适用性[88][91] 公司情况 - 公司拥有17项专利及专利申请，专利有效期至2034 - 2040年[97] - 董事会和团队在药物研发领域经验丰富[99][101] 投资亮点 - 截至2021年3月5日，市值2.04亿美元，股价8.82美元，日均成交量约33.5万股[104]