财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为6570万美元，而2020年12月31日为2550万美元，2021年1月因收到Royalty Pharma 6000万美元的前期现金付款，现金状况显著增强 [19] - 2021年第三季度和前九个月，公司分别确认了170万美元和460万美元与出售seltorexant特许权使用费协议相关的非现金利息费用 [21] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别为450万美元和1330万美元，较2020年同期分别减少约10万美元和520万美元，主要因roluperidone III期临床试验成本降低 [25][26] - 2021年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别为300万美元和1070万美元，较2020年同期分别减少约50万美元和280万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少 [27][28] - 2021年第三季度净亏损920万美元，每股净亏损0.22美元；前九个月净亏损2860万美元，每股净亏损0.67美元；而2020年同期分别为净亏损810万美元、每股净亏损0.19美元和净收入930万美元、每股净收入0.23美元，主要因2020年第二季度退出与Janssen的联合开发协议，确认了4120万美元的合作收入 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司晚期项目roluperidone的关键生物等效性研究结果达到关键药代动力学目标，各配方在AUCinf和Cmax等参数上生物等效，重新配方的III期和计划的商业配方的Cmax较IIb期配方大幅降低 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划就roluperidone申请与FDA进行C类会议，继续朝着2022年上半年提交新药申请（NDA）的目标努力 [15][16] - 公司认为roluperidone单药治疗有充分数据支持，可改善精神分裂症患者的阴性症状，且复发率极低，有望填补现有治疗的空白 [35][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现有现金及现金等价物至少在未来12个月内足以满足预期资本需求，但该估计所基于的假设会定期评估并可能发生变化 [24] - 管理层对roluperidone的生物等效性研究结果表示满意，认为这是向FDA提交NDA的重要进展，希望C类会议能有积极结果，以推进NDA提交计划 [15][16][49] 其他重要信息 - 公司欢迎Dr. Ramana Kuchibhatla担任新的研发主管 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Type C会议的时间安排及结果能否在两到三个月内得出 - 公司表示Type C会议安排有75天的流程，但去年会议反馈回来得更快，分析师的估计可能合理 [33][34] 问题2: FDA认为C类会议更合适而非预NDA会议的原因 - 公司认为FDA可能对单药治疗存在疑问，公司开展单药治疗研究是为明确药物对阴性症状的特定效果，且有开放标签扩展研究数据支持，患者阴性症状改善，阳性症状稳定且复发率极低 [35][36][37] 问题3: FDA是否首次听闻开放标签扩展研究数据，预IND会议中FDA看到多少数据，以及是否需在此次会议中明确下一次试验计划 - 公司称FDA未看到开放标签扩展研究的具体数据，预NDA会议请求中未涉及详细结果；关于额外试验，需根据会议结果决定，此次会议主要聚焦单药治疗 [40][41][42] 问题4: FDA是否接受生物等效性数据，若进行C类会议并决定提交NDA，是否还需要预IND会议 - 公司表示FDA未看到生物等效性研究的完整详细数据，但该研究是关键且符合指导原则的，结果应无意外；关于是否需要预IND会议，将根据C类会议结果决定，仍希望按计划在明年上半年提交NDA [46][47][48] 问题5: C类会议讨论的话题与预NDA会议是否重叠 - 公司称部分话题重叠，预NDA会议会涉及NDA的各个模块，如CMC、临床前等，而C类会议更侧重于临床方面 [50][51] 问题6: 与FDA讨论时是否主要或仅关注单药治疗，除开放标签扩展数据外，支持单药治疗的最佳证据有哪些 - 公司认为很多精神分裂症患者不愿接受现有治疗，且现有治疗无法改善阴性症状，甚至可能加重；研究表明部分患者无需持续使用抗精神病药物，公司的单药治疗研究中患者阳性症状稳定且复发率低，证明单药治疗可行 [54][55][56] 问题7: 是否有足够数据支持roluperidone单药治疗的特定标签推荐，标签是否应不区分单药或辅助治疗 - 公司表示最终答案取决于会议结果，药物可作为辅助治疗，但单药治疗对改善阴性症状效果最佳，多数情况下不持续使用抗精神病药物可能有更好的结果 [59]