公司概况 - 公司成立于2017年，由Flagship Pioneering创立，拥有世界级团队和精英投资者联盟，截至2022年6月30日资产负债表良好，资金达1.737亿美元[5,112,113,115] 技术平台 - 开发了OMEGA表观基因组编程平台，利用绝缘基因组域（IGD）作为药物靶点，无需改变DNA序列[9,10] - 平台具有广泛适用性、高特异性、可调节性和持久性等优势，从靶点识别到开发候选药物的成功概率超80%[21,23] 产品管线 - 涵盖肿瘤学、多基因疾病、再生医学和单基因疾病等治疗领域，市场潜力分别超150亿美元、未提及、25亿美元和100亿美元[42] - 2022年下半年宣布2个新开发候选药物，2023年进行额外的研究性新药（IND）申请[46] 临床前数据 - 在肝癌、非小细胞肺癌等肿瘤模型中，OEC候选药物显著抑制肿瘤生长，降低MYC表达和癌细胞活力[6,54,58,63,71,89,93] - 在多基因疾病和单基因疾病模型中，OEC候选药物也显示出良好的治疗效果，如减少肺部炎症细胞浸润、下调脱发相关基因表达等[98,100] 临床试验 - MYC - HCC的OTX - 2002已获批IND，将开展1/2期临床试验，计划招募约190名患者[8,67]