公司概况 - 公司成立于2017年，旨在利用表观遗传学的力量治疗和治愈严重疾病[4][5] - 已筹集超3.4亿美元资金，拥有20多家领先投资伙伴[24] - 组建了世界级团队，涵盖领导、董事、科学顾问等[26][28] 技术平台 - 开发了OMEGA表观基因组编程平台，以绝缘基因组结构域（IGD）为药物靶点，无需改变DNA序列[12] - 拥有专有数据库EpiZips，包含数千个基于DNA序列的新型表观基因组靶点[14] - 可编程的mRNA药物Omega表观基因组控制器（OECs），具有高特异性、可调性和持久性[16][18] 业务布局 - 开展8个高价值开发项目，涉及肿瘤学、多基因疾病、再生医学、单基因疾病等领域[24][38] - 预计到2022年年中宣布2个新的开发候选药物，2022年上半年提交MYC肝癌的研究性新药申请（IND）[39] 市场潜力 - 平台在再生医学、多基因疾病、单基因疾病、肿瘤学等领域具有变革性价值，市场潜力分别为250亿美元以上、1500亿美元以上、1000亿美元以上[33][34] 数据验证 - OECs在多种疾病模型中显示出显著疗效，如抑制肿瘤生长、改善肝脏组织学、减少炎症介质浸润等[9][52][64][68][74] - 具有高度特异性，可靶向IGD内的EpiZips，对目标基因表达进行持久调节[41][44]