公司平台与产品优势 - EDO平台可解决寡核苷酸疗法递送难题，优化组织渗透、细胞摄取和核递送[266][267] - 增强递送寡核苷酸（EDO）平台治疗活性强、耐受性好，肌肉渗透性高[271] PGN - EDO51治疗杜氏肌营养不良症（DMD） - 单剂量治疗人类时，寡核苷酸递送和外显子51跳跃水平最高[255][294] - NHP骨骼肌中外显子51跳跃水平最高，mdx小鼠骨骼肌中肌营养不良蛋白产生水平最高[255] - 一般耐受性良好，两项2期患者多剂量递增（MAD）试验预计2023年开展[255] PGN - EDODM1治疗1型强直性肌营养不良症（DM1） - 结合DMPK转录本，减少毒性病灶，释放MBNL1，恢复生理剪接[125] - 临床前模型中可观察到错剪校正和肌强直逆转，单剂量治疗后改善可持续24周[125][190] - NHP单剂量GLP毒理学研究中，90mg/kg剂量下耐受性良好[125] 临床计划 - 预计2023年开展三项患者临床试验，2024年有临床结果读出[18] - CONNECT1 - EDO51 2期开放标签MAD研究预计2023年上半年启动，CONNECT2 - EDO51 2期随机双盲安慰剂对照MAD研究预计2023年下半年启动[120][121] - FREEDOM - DM1 1期单剂量递增研究预计2023年上半年开放，2期MAD研究预计2024年开展[132] 其他产品管线 - PGN - EDO53单剂量外显子53跳跃水平比R6G - PMO53高近7倍[116] - PGN - EDO45和PGN - EDO44在野生型人类成肌细胞中观察到高剂量依赖性外显子跳跃水平[145][212]