公司概况 - 公司拥有经验丰富的团队，涵盖公司建设者、科学家和临床医生[9] - 公司的EDO平台旨在解决限制寡核苷酸疗法的递送挑战，具有广泛的治疗组合[19] 产品管线 - 公司有5个神经肌肉疾病候选药物在研，包括PGN - EDO51、PGN - EDODM1等[225] - PGN - EDO51针对杜氏肌营养不良症（DMD）外显子51，预计2023年上半年启动2a期DMD患者试验[6],[97],[98] - PGN - EDODM1针对1型肌强直性营养不良症（DM1），预计2023年上半年启动单剂量递增（SAD）DM1患者试验[174],[175] 产品优势 - PGN - EDO51单次给药后在人类中实现最高水平的寡核苷酸递送和外显子51跳跃，在可耐受目标剂量水平下具有最大外显子跳跃效力[6],[44],[47] - PGN - EDODM1在临床前模型中观察到对错误剪接的纠正和肌强直的逆转，且不降解DMPK转录本，具有更好的耐受性[107],[110] 临床数据 - PGN - EDO51的1期健康正常志愿者（HNV）试验显示，单次给药后观察到最高水平的外显子51跳跃和寡核苷酸递送，且总体耐受性良好[61],[83],[90] - PGN - EDODM1在非人灵长类动物（NHP）单剂量GLP毒理学研究中，剂量达90mg/kg时耐受性良好，无肾脏和心血管功能不良反应[172],[173] 市场潜力 - 公司的主要项目针对DMD中最大的外显子跳跃患者群体，EDO平台有潜力覆盖50%的DMD外显子跳跃适用患者[7],[201] - 杜氏肌营养不良症和1型肌强直性营养不良症存在巨大未满足医疗需求，市场潜力大[13],[101]