财务数据和关键指标变化 - 2022年净亏损2830万美元，上年为3620万美元 [6] - 2022年经营活动净现金使用量为2910万美元，2021年同期为2760万美元 [6] - 截至2022年12月31日，现金余额和短期存款为3430万美元，2021年12月31日为6310万美元，减少主要由于经营活动净现金使用 [37] - 2022年研发净支出1620万美元，低于上年的2270万美元，主要因公司重组致薪资、股份支付减少及部分项目调整 [11] - 2022年一般及行政费用为950万美元，上年为1130万美元，主要因公司重组致薪资等费用减少 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 囊性纤维化项目领先候选药物BX004在1b/2a期研究第一部分取得积极成果，第15天，接受BX004治疗的患者与基线相比，铜绿假单胞菌（PsA）菌落形成单位（CFUs）平均减少1.42 log，而安慰剂组仅减少0.28 log [4] - 噬菌体在部分接受BX004治疗的患者中，直至第15天（即7天治疗期结束后一周）仍可检测到，且治疗期间及治疗后未出现对BX004的耐药性 [36] - 如预期，第一部分研究中肺功能（FEV1）无变化，归因于治疗疗程较短 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为BX004是治疗囊性纤维化患者慢性PsA感染最有前景的噬菌体疗法之一，在安全性、耐受性和减少病原菌等关键产品属性方面具有高度竞争力 [10] - 尽管资本市场持续面临挑战，但公司凭借潜在的同类最佳的BX004产品、强大的资产负债表和现有投资者的支持，处于有利地位 [12] - 公司计划将精力集中在囊性纤维化项目上，确保完成第二部分研究并考虑关键试验，之后根据市场情况为BX003提供指导 [59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2023年将是令人兴奋的一年，囊性纤维化项目的积极成果是公司和技术的分水岭时刻 [3] - 现有现金、现金等价物和短期存款预计至少可支持公司当前运营计划至2024年年中 [6] - 公司对BX004在第二部分研究中的供应充满信心，并开始考虑关键试验的要求 [16] - 公司期待在今年第三季度公布第二部分研究结果 [9][45] 问答环节所有提问和回答 问题1: 第一部分数据公布后对第二部分研究的影响，包括入组动力学、新医生兴趣以及医生是否需要额外培训 - 第一部分数据带来了很多积极影响，与主要研究者（PIs）、囊性纤维化基金会支持者分享数据时，大家都很兴奋，有更多PIs和患者对第二部分研究感兴趣，有助于沟通 [56] 问题2: 第二部分研究是否会对第一部分患者进行长期随访 - 第一部分还有一些样本分析和随访数据会公布，公司计划在会议或论文中展示，确认后会提供相关指导 [55] 问题3: 第一部分结果是否对第二部分研究做出了更改 - 目前没有正式更改，如有更新会提供信息 [59] 问题4: BX003的指导情况 - 公司希望保持保守，市场状况不佳，将精力集中在囊性纤维化项目上，确保完成第二部分研究并考虑关键试验，之后根据市场情况为BX003提供指导 [59] 问题5: BX004的制造状态，包括第二部分及后续阶段 - 公司对第二部分的供应有信心，已开始考虑关键试验的GMP要求 [16]