现金流与融资 - 公司预计在2022年12月31日的现金余额为6.01亿美元[21] - 公司迄今为止已筹集超过8.95亿美元，包括2020年首次公开募股（IPO）和2023年1月的2.875亿美元后续融资[21] 产品研发与临床试验 - Bexotegrast（PLN-74809）在特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC）中处于2a期开发，预计在2023年第二季度发布320毫克24周的数据[11] - 公司预计在2023年提交PLN-101325的IND申请，针对杜氏肌营养不良症（DMD）和其他肌肉萎缩症[11] - Bexotegrast在临床试验中，接受40毫克剂量的患者中有5.7%停止治疗，而安慰剂组为12.9%[30] - Bexotegrast 320mg剂量在安全性和耐受性方面表现良好，且在整体治疗效果上优于低剂量组[76] 市场潜力与竞争 - 2021年，特发性肺纤维化（IPF）相关的两种市场药物Esbriet®和Ofev®的全球总收入超过30亿美元[28] - 目前在美国没有FDA批准的特发性肺纤维化（IPF）治疗药物[27] - 美国每年新增特发性肺纤维化（IPF）病例为3万至4万例，导致每年约4万例死亡[15] 临床数据与效果 - Bexotegrast 80 mg组的平均FVC为3,128.7 mL，320 mg组为3,193.7 mL，所有剂量组的平均FVC为3,039.7 mL[34] - 在12周时，Bexotegrast的平均用药组与安慰剂组相比，强制肺活量(FVC)的平均差异为140毫升，且没有参与者的FVC下降≥10%[124] - Bexotegrast在4周和12周时均显著降低了胶原合成的血清生物标志物，PRO-C3和PRO-C6的变化均显示出与安慰剂组的显著差异[70][73] 不良事件与安全性 - 在Bexotegrast治疗的参与者中，72.7%报告了任何不良事件[37] - Bexotegrast 320 mg组中，85.7%的参与者报告了任何不良事件[37] - Bexotegrast在非临床毒理学研究中未发现限制临床进展的结果，包括无肺部浸润和膀胱癌的观察[102] 未来展望 - 预计在2023年第三季度将公布Bexotegrast在PSC（原发性硬化性胆管炎）中的12周数据[84] - Bexotegrast的临床试验显示出其在IPF和PSC患者中的潜在应用，计划在2023年中期启动Phase 2b临床试验[78][84] - PLN-101095的1期研究预计在2023年第二季度启动[162]