业绩总结 - 公司截至2021年12月31日的现金及现金等价物余额为2.01亿美元[9] - 公司至今已筹集超过3.85亿美元，包括2020年6月的IPO[9] 用户数据 - 目前美国有约14万名IPF患者，每年新增3万至4万例，年死亡人数约4万[24] - 目前针对IPF的FDA批准治疗年收入超过36亿美元，尽管仍存在显著的未满足医疗需求[24] 新产品和新技术研发 - PLN-74809在IPF患者中已施用超过450例，显示出良好的耐受性[15] - 预计PLN-74809的Phase 2a顶线数据将在2022年中期发布[15] - 预计到2022年底，肿瘤学和肌肉萎缩症的IND申请将提交[16] - 公司在NASH相关肝纤维化的PLN-1474项目中，Phase 2的启动预计将进行[22] - 研究显示，PLN-74809能够抑制TGF-β的激活，这是肺纤维化的关键分子驱动因子[91] - PLN-74809的半衰期约为50小时，支持每日一次给药的方案[45] - 预计在Phase 2b试验中将根据中期数据选择剂量[105] - 针对原发性硬化性胆管炎的双选择性抑制剂项目已完成Phase 2a入组，预计在2022年中期公布数据[152] - 针对固体肿瘤的αVβ8/1抑制剂预计在2022年底提交IND申请[152] - 针对DMD及其他肌肉萎缩症的抗整合素单克隆抗体预计在2022年底提交IND申请[152] - 针对NASH相关肝纤维化的PLN-1474项目已进入Phase 2阶段[152] 市场扩张和并购 - 在PLN-74809的PET成像研究中，目标参与度在IPF患者的肺部高达98%[15] - 在四名患者中，六次给药的中期药代动力学（PK）和靶向结合数据表明，PLN-74809在高纤维化肺部区域的靶向结合超过50%[105] - 在320 mg剂量下，PLN-74809的靶向结合率为94%[101] - 在240 mg剂量下，PLN-74809的靶向结合率为98%[101] 负面信息 - 在健康志愿者中，最常报告的不良事件为头痛，且未报告与药物相关的严重不良事件[51] - 在不同剂量组中，药物相关的不良事件发生率较低，且未出现严重不良事件[51] 其他新策略和有价值的信息 - PLN-74809在6小时和24小时的TGF-β抑制分别达到92%和76%[15] - 6小时和24小时的pSmad2抑制效果显著，显示出剂量依赖性反应[91] - QLF（定量肺纤维化）评分的变化为7.8%[115] - 12周内，FVC（用力肺活量）变化为-24%[115] - 临床生物标志物如血清肌酸激酶和骨骼肌肌钙蛋白的减少，表明治疗效果显著[149] - 血清肌酸激酶水平从6000 ng/ml降至300 ng/ml，骨骼肌肌钙蛋白从400 ng/ml降至200 ng/ml[149]