公司平台与产品管线 - 公司有Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台，开发针对癫痫和运动障碍的疗法[7][9] - 各平台有多款在研产品，如Cerebrum™平台的PRAX - 628、Ulixacaltamide等，Solidus™平台的PRAX - 090、PRAX - 222等[8][10] 2023年关键里程碑 - 上半年Ulixacaltamide进行ET的2期结束与FDA会议，下半年启动ET的3期研究[22][24] - 4季度PRAX - 562公布2期EMBOLD研究顶线结果，PRAX - 628启动局灶性癫痫研究[69][98] - 下半年PRAX - 222的EMBRAVE研究首剂队列（第1部分）公布顶线安全结果[118] 疾病与治疗现状 - 美国多达700万人可能患有特发性震颤（ET），约100万人确诊并接受治疗，另有100万人未接受治疗[25][32] - 寻求治疗的ET患者中约40%（每年20万人）在2年内停药，50多年来仅1种药物获批用于ET治疗[33][34] 产品特点与优势 - Ulixacaltamide是选择性T型钙通道阻滞剂，剂量范围宽、改良释放制剂，支持耐受性和疗效[35][39] - PRAX - 562有望成为DEEs的一流钠通道（NaV）阻滞剂，选择性高、治疗窗大、安全性和有效性好[70][74] - PRAX - 628对功能性状态NaV通道超兴奋性选择性高，治疗窗大，安全性和耐受性好[101][105] - PRAX - 222有望对早发性SCN2A功能获得性DEE具有疾病修饰作用，可降低发作间期尖波和癫痫发作，提高生存率[119] 临床研究结果 - Essential1研究显示Ulixacaltamide在ET的功能结局上有临床意义的效果，mADL和ADL评分较安慰剂改善[45][47] - PRAX - 562在1期研究中耐受性良好，在超过130名健康志愿者中未达到最大耐受剂量[90] - PRAX - 628在临床前和1期数据中显示出作为局灶性癫痫一流治疗药物的潜力[105]