公司业务概述 - 公司专注开发受癫痫遗传学启发的新疗法，针对神经元失衡相关的运动障碍和癫痫疾病[6][10] 2023年预期 - 预计1Q23公布PRAX - 944治疗特发性震颤2B期Essential1研究的顶线结果，以及PRAX - 222、PRAX - 562、PRAX - 628三个临床阶段癫痫项目的顶线数据 - 预计2H23公布PRAX - 944治疗帕金森病2期研究的顶线结果 - 计划为PRAX - 080 ASO治疗PCDH19进行开发候选提名 - 截至3Q22末，公司有1.24亿美元现金及投资，资金可支撑到1Q24推进各临床阶段项目[18][19] 特发性震颤（ET） - 美国多达700万人可能患有ET，约100万人被诊断并接受治疗，另有100万人未接受治疗 - 约40%寻求治疗的患者会在2年内停药，即每年约20万人 - 目前没有专门为ET开发的药物，仅1种药物在50多年前获批用于ET[23][24][26] PRAX - 944 - 是用于治疗ET和帕金森病的差异化、选择性T型钙通道阻滞剂 - 2a期研究中，PRAX - 944治疗患者有明显功能改善，停药后症状回归基线 - 2b期Essential1研究预计1Q23公布顶线结果，研究有130名受试者，每组33名可评估参与者，有80%的把握检测到合并PRAX - 944组和安慰剂组之间0.6的效应量[27][36][38][39] 帕金森病 - PRAX - 944有潜力成为治疗帕金森病运动功能的非多巴胺能疗法 - 2期帕金森病研究预计2H23公布顶线数据，主要终点是从基线到第77天国际帕金森和运动障碍协会统一帕金森病评定量表第三部分（运动检查）评分在关期的变化[46][54][56] 癫痫 - 公司目标是为2.5万多名罕见癫痫患者提供一流的精准药物 - 美国罕见癫痫项目（患者≤20岁）2021年销售额7.42亿美元，预计2026年达15亿美元[59][60] PRAX - 562 - 临床前和新兴临床数据表明，它将成为治疗发育性和癫痫性脑病（DEEs）的一流钠通道（NaV）阻滞剂 - 1期研究中，在130多名健康志愿者中耐受性良好，无最大耐受剂量，治疗相关不良事件多为轻度至中度[62][80] PRAX - 222 - 临床前数据显示，它有潜力成为治疗早发性SCN2A功能获得性DEE的疾病修饰药物 - EMBRAVE研究初始剂量队列旨在评估其初步安全性，研究为期21周，采用开放标签设计[81][102] PRAX - 628 - 临床前数据表明，它将成为治疗局灶性癫痫的一流NaV阻滞剂 - 可保护小鼠免受癫痫发作，治疗指数为16.7倍[105][114] 药物审批 - PRAX - 222和PRAX - 562均获得FDA和EMA针对严重儿科癫痫适应症的孤儿药指定，以及FDA的罕见儿科疾病指定[116]