公司业务概述 - 公司基于遗传学开发新的治疗方法，针对神经元失衡相关的常见和罕见疾病[6][11] - 公司建立在四个关键支柱上，包括以转化工具为指导的开发、通过遗传学确定靶点、以患者为导向的开发策略和严谨高效的临床开发路径[13][14][15] 产品管线 - 公司有多个在研产品，涵盖癫痫、运动障碍和精神疾病等领域，处于注册、临床前、一期和二期等不同阶段[12] 关键里程碑 - 2022年下半年有多个产品的关键里程碑，如PRAX - 944的2a期B部分顶线结果、2b期Essential1研究顶线结果，以及启动2期帕金森病试验等[17][32] 特发性震颤（ET）市场 - 美国ET市场机会超40亿美元，患病率700万，总可寻址市场300万，总治疗市场150万[34][35][36][37] PRAX - 944在ET中的表现 - PRAX - 944是选择性T型钙通道阻滞剂，具有宽剂量范围和改良释放制剂，可能改善耐受性和疗效[42][43] - 接受PRAX - 944治疗的患者有明显功能改善，停药后症状回归基线[48] - 2a期B部分研究中PRAX - 944总体耐受性良好[50] PRAX - 944在帕金森病中的应用 - T型钙通道调节帕金森病运动回路，与深部脑刺激靶点重叠，PRAX - 944预计2022年下半年启动2期帕金森病研究[60][68] 癫痫产品管线 - 癫痫产品有PRAX - 562、PRAX - 222等，2022年有多项关键进展，如PRAX - 562的1期顶线结果、启动2期试验等[72] 癫痫市场 - 美国罕见癫痫市场2021年销售额7.42亿美元，2026年预计达15亿美元，公司目标是为25000多名罕见癫痫患者提供一流的精准药物[76] PRAX - 562在癫痫中的表现 - PRAX - 562是针对DEEs的一流NaV阻滞剂，具有高选择性、宽治疗窗口和稳定PK等优势[78] - 1期研究中PRAX - 562耐受性良好，与奥卡西平联用有叠加钠阻断作用[92][93]