投资合作 - 安斯泰来投资5000万美元，2500万美元收购波塞冬约8.8%普通股，另2500万美元获战略权利[2][6] - 安斯泰来获P - MUC1C - ALLO1独家谈判和优先许可权及18个月董事会观察员席位，波塞冬保留所有权和控制权[66] 细胞疗法 - 波塞冬专注实体和液体肿瘤现货型细胞疗法，TSCM细胞是CAR - T理想细胞类型，piggyBac是非病毒基因插入理想技术[29][77] - P - MUC1C - ALLO1耐受性良好，6例可评估患者无剂量限制性毒性等，4例乳腺癌患者有早期临床活性迹象[96] - P - CD19CD20 - ALLO1是首个获FDA IND批准的靶向CD19和CD20的同种异体双CAR - T疗法[100] 基因疗法 - 体内基因疗法针对鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症、A型血友病、苯丙酮尿症等罕见病[104][108][109] - P - OTC - 101采用混合递送方式，显示出DNA整合、低AAV剂量和治疗新生儿及青少年患者的优势[107] 技术优势 - piggyBac非病毒系统基因整合高效、载量大，Cas - CLOVER基因编辑精确、可编辑静息T细胞[116] - 位点特异性超级piggyBac平台特异性比SPB高500倍，可同时进行货物敲入和基因敲除[121] 未来规划 - 2023年P - BCMA - ALLO1和P - MUC1C - ALLO1有更多数据，有潜在业务发展机会[137] - 2024年P - CD19CD20 - ALLO1 IND，有基因疗法临床前更新[144]