公司定位与愿景 - 公司认为基因药物是制药行业最大的增长领域，致力于重新定义细胞和基因疗法[8] 技术平台优势 - 拥有新兴的位点特异性Super piggyBac技术，用于精确基因编辑和插入，比SPB特异性高500倍，具有广泛用途和体内外应用[10],[89] - Cas - CLOVER基因编辑系统经过同行评审，无脱靶效应，可编辑静息T细胞，肝脏编辑效率超80% [87],[103] 细胞疗法管线 - 专注于实体和液体肿瘤的现货型细胞疗法，如P - BCMA - ALLO1、P - MUC1C - ALLO1等[11] - P - BCMA - ALLO1与罗氏合作，用于复发难治性多发性骨髓瘤，早期临床数据显示耐受性良好，有早期疗效迹象[37],[66] - P - MUC1C - ALLO1用于实体肿瘤篮子试验，早期临床数据显示耐受性好，无剂量限制性毒性，有早期临床活性[49] 体内基因疗法管线 - 针对肝脏定向基因疗法，包括鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症（OTCD）、血友病A、苯丙酮尿症（PKU）等[55],[73] - OTCD发病率为1/14000，P - OTC - 101采用混合方法，可提高肝细胞OTC表达至约56% [57],[79] - 血友病A约1/5000男性出生患病，约60%为严重形式，非病毒递送因子VIII可避免AAV毒性并可重复给药[59] - PKU发病率为1/10000 - 1/15000，P - PAH - 101可降低血清苯丙氨酸至正常水平，减少AAV滴度[61],[63] 未来展望 - 2023年有望公布P - BCMA - ALLO1更多数据和基因疗法临床前更新[92] - 期待P - CD19CD20 - ALLO1获得IND批准、P - MUC1C - ALLO1公布更多数据及潜在业务发展机会[108]