技术平台 - 公司拥有广泛差异化内部技术平台，可在多个治疗领域和疾病适应症开发治疗方法[7] - 公司有Super piggyBac®、Cas - CLOVER ™、AAV Vectors Nanoparticles等技术平台，各有优势且持续改进[8] 疗法创新 - 全同种异体CAR - T疗法中，TSCM是理想细胞类型，piggyBac®是理想非病毒基因插入技术，用Cas - CLOVER基因编辑解决免疫反应，Booster Molecule技术可降低成本扩大覆盖范围[10] - 体内基因疗法中，piggyBac可整合DNA实现单疗程治愈，与纳米颗粒技术可解决AAV局限性，其大容量可治疗更多适应症和青少年群体[14] 合作项目 - 与罗氏合作聚焦同种异体CAR - T治疗血液恶性肿瘤，预计2022年下半年获1.1亿美元预付款，近期可达1.1亿美元费用和里程碑等付款，若成功潜在总付款达60亿美元加净销售额低两位数特许权使用费[16][20][27] - 与武田合作聚焦体内肝脏和HSC定向基因疗法，保留多项权利，有六个初始疾病靶点及增加两个靶点的选择权，潜在里程碑付款达36亿美元加特许权使用费[34][35] 产品管线 - 细胞疗法管线主要聚焦实体和液体肿瘤的同种异体CAR - T，有多个候选产品处于不同阶段[30][32] - 基因疗法管线聚焦体内肝脏和HSC定向基因疗法，有针对多种疾病的候选产品处于发现、临床前等阶段[36][37] 发展战略 - 公司专注关键优先事项创造价值，通过与罗氏和武田的合作推动管线发展，验证技术并支持平台创新[39][42]