业绩总结 - HEMGENIX®于2022年11月获得FDA批准，2023年2月获得EMA批准[35] - HEMGENIX®的近期里程碑包括首次美国销售的1亿美元和首次欧盟销售的7500万美元[57] - uniQure在所有项目中实现了强有力的执行[41] 用户数据 - HOPE-B关键试验显示，治疗后7-24个月内，所有出血的平均年出血率（ABR）显著降低了64%[36] - 治疗患者的NfL水平在12个月时接近基线[63] - 低剂量组的患者中，治疗后mHTT的百分比变化显示出显著下降，12个月时达到-53.82%[78] 研发与临床试验 - AMT-130的临床试验已在美国和欧洲共招募36名患者[42] - 预计AMT-162将在2023年下半年进入开发阶段，该治疗针对SOD1型肌萎缩侧索硬化症（ALS）[31] - uniQure的研发管线目标为在未来5年内推进3-4个III期商业项目和5-8个I/II期项目[18] - AMT-130在低剂量组的12个月数据表现出CSF中mHTT的趋势支持靶向作用[62] - AMT-260在非人类灵长类动物的海马中减少GRIK2基因表达90%[170] - AMT-260治疗前，平均每天癫痫发作次数为30次，治疗后减少至10次[158] - 预计2023年启动1/2期临床研究，涵盖24名患者[169] 市场扩张与合作 - uniQure与CSL Behring的全球许可协议使其有资格获得超过20亿美元的总经济收益，其中2021年已收到4.5亿美元的预付款[50] - uniQure在阿姆斯特丹完成了第二个cGMP设施，具备500升的生产能力[41] - 预计在达到监管批准和预设年度净销售里程碑后，将获得高达4500万美元的资金[187] 未来展望 - 预计在未来12-18个月内将发布AMT-130的临床数据更新[126] - 2024年将对所有41名患者进行为期一年的随访[135] - 预计2024年将获得1/2期研究的初步数据[193] - AMT-162（前称APB-102）针对SOD1-ALS的临床开发已获得孤儿药和快速通道认证[199] 负面信息 - 低剂量组中10名患者的最常见不良事件包括程序性疼痛和头痛[123] - AMT-130在低剂量组中总体耐受性良好，未报告与药物相关的不良反应[72]