公司概况 - 公司是基因疗法先驱，有超20年历史，专注中枢神经系统、肝脏、心脏/肌肉疾病治疗[5][6][8] - 拥有15年商业化规模cGMP制造能力，100多名患者参与8项临床研究且随访超10年[9] 研发目标 - 到2026年将研发管线数量翻倍，目标为3 - 4个3期商业项目、5 - 8个1/2期项目、7 - 12个临床前项目[11][12] 技术创新 - 开发新型AAV衣壳、下一代启动子等工具，目标实现高效表达、靶向递送等[17] - 推出miQURE、goQURE、AbQURE等工具，实现基因插入、抑制、替代[19] 制造能力 - 建立大规模、高成本效益的制造能力，涵盖2L到10,000L STR，从研发到商业化保持一致性[22][24] 主要项目进展 - 血友病B项目与CSL Behring合作，HOPE - B试验52周数据显示FIX活性显著提升，出血率大幅降低，预计公布78周数据并提交监管申请[27][29][43][60] - 亨廷顿病项目AMT - 130完成1 - 2期部分患者入组，开展欧盟开放标签研究，初步数据涵盖安全性等多方面[89][91][97] - 脊髓小脑性共济失调3型项目AMT - 150开展IND启用研究，预计2022年底提交申请[31] 合作交易 - 与CSL Behring达成血友病B全球许可协议，公司有望获得超20亿美元收益，包括4.5亿美元预付款等[71] - 收购Corlieve Therapeutics，推进颞叶癫痫基因疗法，支付4630万欧元预付款及后续里程碑款项[137]