业绩总结 - uniQure与CSL Behring达成全球许可协议，预计总经济价值超过20亿美元，包括4.5亿美元的预付款和16亿美元的监管及商业里程碑[20] - 预计uniQure的720百万美元现金流将支持其在2024年下半年之前的管道扩展和技术创新投资[18] - 2019年，CSL Behring在血友病领域的销售额超过10亿美元，拥有广泛的产品组合和全球商业基础设施[21] 用户数据 - Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）在HOPE-B关键研究中，54名患者已接受治疗，目标是提高FIX活性并减少出血事件[34] - Etranacogene dezaparvovec在治疗后无出血事件，且不需要免疫抑制治疗[24] - Etranacogene dezaparvovec在1年时的平均FIX活性达到正常水平的41%[29] 新产品和新技术研发 - AMT-130在小型猪模型中实现了30%至70%的突变亨廷顿蛋白（mHTT）降低，分别在6个月和12个月时测得[59] - AMT-130的临床试验设计为多中心、随机、双盲，控制组为模拟手术[71] - AMT-130的主要生物标志物包括神经丝轻链（NF-L）和脑脊液中的突变亨廷顿蛋白（mHTT）[77] 市场扩张和并购 - uniQure的AAV制造能力已扩展至80,000平方英尺，具备500L搅拌罐生产能力，且可扩展至2 x 2,000L[11] - 2020年第三季度启动亨廷顿病的IND启用研究，计划在2021年提交IND申请[6] 未来展望 - 预计2021年提交生物制剂许可申请（BLA）[4] - AMT-130的临床试验将评估安全性、耐受性和疗效，使用统一亨廷顿病评分量表（UHDRS）进行临床参数评估[77] 负面信息 - AMT-130在非人灵长类动物（NHP）大脑中实现了广泛的分布，且无与程序相关的神经症状[53] - AMT-130的临床试验包括26名早期表现患者，分为两个剂量组，进行为期18个月的跟踪研究[71]