公司合作与财务 - 6月宣布与CSL Behring达成全球许可协议，交易总经济价值超20亿美元，含4.5亿美元预付款和16亿美元监管及商业里程碑付款，还有两位数特许权使用费[4][20] - 交易后公司预计有7.2亿美元备考现金，可支撑到2024年下半年用于业务拓展[18] 产品研发进度 - 血友病B疗法EtranaDez（AMT - 061）：2020年底公布HOPE - B关键研究顶线数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[4] - 亨廷顿病疗法AMT - 130：近期目标是启动I/II期研究首个剂量组患者入组[42] - 脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）：2020年启动研究性新药（IND）启用研究，2021年提交IND申请[6] 制造能力 - 大规模腺相关病毒（AAV）制造基地位于马萨诸塞州列克星敦，面积扩展至80,000平方英尺，有第三代昆虫细胞和杆状病毒技术，可实现500L搅拌罐生产，可扩展至2×2,000L[11] 技术优势 - AAV5载体：约75名患者在5项临床研究中接受治疗，显示出长期安全性和耐受性，在肝脏和大脑中观察到临床效果，低中和抗体亲和力，免疫原性良好[14] 产品效果 - EtranaDez：2b期研究中1年时平均凝血因子IX（FIX）活性达正常水平的41%；HOPE - B III期研究截至3月26日治疗54名患者，目标是提高FIX活性、减少出血频率等[29][34] - AMT - 130：临床前研究在多种模型中验证了疗效、安全性和分布情况，有望成为首个上市的基因疗法[44] 疾病情况 - 血友病B：美国约6,000名患者，欧洲约14,000名患者，严重患者美国每年FIX替代疗法成本约61万美元，终生成本超2000万美元[23] - 亨廷顿病：美国和欧洲各约25,000名患者，疾病阶段分布为早期30.5%、中期35.5%、晚期34.0%[37]