公司概况 - 公司拥有专有的溶瘤免疫疗法平台，旨在激活全身免疫反应，将产品打造成肿瘤免疫治疗的第二大基石[4] - 截至2021年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资约4.36亿美元，具备长期增长潜力[5] 产品管线 - RP1聚焦皮肤癌领域，CERPASS试验预计年中完成患者入组，年底触发主要分析；IGNYTE试验预计年底公布中期结果[4] - RP2/3优化免疫刺激，用于治疗免疫“冷”肿瘤，RP2单药及与Opdivo联用已在难治性肿瘤中显示活性，RP3一期单药数据预计本季度公布[5] 产品优势 - 溶瘤免疫疗法具有独特双重机制，可直接杀伤肿瘤并激活全身抗肿瘤免疫反应，且副作用小，可与多种疗法联用[7][9] - 与细胞疗法和个性化癌症疫苗相比，公司平台具有“现货型”、成本低、多免疫模式起效、安全性好等优势[11] 市场机会 - 美国每年约有70万例皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者，约7000 - 15000人死亡，80%患者死于局部区域进展[19] - 美国每年约有7230人死于转移性黑色素瘤，40 - 65%的转移性黑色素瘤对初始抗PD1治疗原发耐药[37] 临床试验 - CERPASS试验中，RP1联合西妥昔单抗治疗CSCC，ORR和CRR分别需提高约17%和15%才能达到双主要终点[23] - RP1联合纳武利尤单抗治疗非黑色素瘤皮肤癌显示出良好活性，CSCC患者ORR达60%[26][27] - RP1联合Opdivo治疗抗PD1失败的黑色素瘤，注册导向二期试验需观察到ORR达22%以排除真实缓解率<15%[37] 产品潜力 - RP2单药在葡萄膜黑色素瘤、结直肠癌等“冷”肿瘤中显示活性，联合Opdivo治疗晚期患者提供持久缓解[46][53] - RPx注射肝脏转移灶可重新激活免疫反应，清除局部病灶并增加循环T细胞，用于多种有肝转移的癌症治疗[61] 发展策略 - RP2/3将进行扩展一期试验，后续开展信号探索研究，最终走向注册路径，针对结直肠癌、肝癌等多种癌症[67] 制造能力 - 公司建立6.3万平方英尺的GMP生产设施，完成RP1技术转移，RP2/3正在进行，可满足全球商业化需求[70] 2022年展望 - RP1在皮肤癌中数据令人信服，CERPASS试验预计年中完成入组，年底触发主要分析[72] - Q1公布RP1 + Opdivo治疗抗PD1失败CSCC等初始数据，Q4公布CERPASS主要分析等多项数据[73]