公司平台与产品 - 拥有专有“Immulytic”溶瘤免疫疗法平台，旨在激活免疫系统对抗癌症，确立产品为肿瘤免疫治疗第二基石[6] - RP1用于免疫响应性肿瘤，RP2和RP3用于免疫响应性较低肿瘤，截至2020年6月30日公司现金2.62亿美元，资金可支撑至2023年年中[6] 溶瘤免疫疗法 - 利用病毒选择性复制并杀死肿瘤，激活先天和适应性免疫，释放肿瘤抗原，可携带额外基因提高疗效，单药T - Vec获FDA批准治疗晚期黑色素瘤[8] 产品研发计划 - RP1多项临床试验进行中，如与Libtayo联合的240例患者注册导向随机试验、抗PD1难治性黑色素瘤125例患者潜在注册队列入组等[6] - RP2和RP3预计2020年底有相关临床数据或进入临床[6] 主要适应症CSCC - 美国每年约70万患者，10%为“高危”疾病，年死亡约7000 - 15000人，潜在美国市场每年7000 - 28000例患者[19] - CERPASS研究为240例患者注册导向随机对照试验，旨在ORR上有15%改善，提高缓解持久性和CR率[22] 抗PD1难治性黑色素瘤 - 美国每年约7230人死于转移性黑色素瘤，全球约6.2万人，40 - 65%对初始抗PD1治疗原发耐药[34] - 36例患者用RP1联合Opdivo治疗，截至2020年5月2日，抗PD1难治性皮肤黑色素瘤患者最低最终ORR为31%，125例患者研究进行中[36][44] 抗PD1难治性NSCLC - 是未满足需求领域，RP1联合Opdivo能缩小肺转移灶，预计今年开始30例患者队列入组[46] RP2和RP3特点 - RP2将抗CTLA - 4直接递送至肿瘤，减少毒性，1期试验进行中，预计2020年底有初始数据[47] - RP3编码抗CTLA - 4、CD40L和4 - 1BBL，预计今年启动1期试验[47] 生产制造 - 2018年7月在马萨诸塞州弗雷明汉租赁63000平方英尺制造设施，适合多产品生产，预计2021年产品用于获批相关研究[49] 2020年剩余时间目标里程碑 - RP2预计有1期试验初始临床数据，RP1多项研究有进展，RP3预计启动1期临床试验[50]