财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日 公司现金及现金等价物总额约为5390万美元 预计现金储备将持续至2023年第四季度 [11] - 2022年第一季度研发费用为370万美元 较2021年同期的330万美元有所增加 主要由于ADPKD项目及其他研究管线的推进 [12] - 2022年第一季度一般及行政费用为290万美元 较2021年同期的250万美元有所增加 主要由于人员相关及日常业务运营成本 [12] - 2022年第一季度净亏损为670万美元 较2021年同期的600万美元有所扩大 每股净亏损为005美元 较2021年同期的008美元有所收窄 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - ADPKD项目RGLS8429的IND申请已获FDA批准 计划在健康志愿者中进行单剂量递增研究 预计2022年下半年公布初步数据 并在2023年上半年公布首批患者的生物标志物数据 [7][8] - Alport综合征项目Lademirsen已完成二期临床试验的患者招募 预计2023年上半年公布最终数据 若成功将触发2500万美元的里程碑付款 [9] - 与布莱根妇女医院合作开展ALS的临床前研究 探索miR-155抑制剂在ALS模型中的生物学效应 为未来实验设计提供指导 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过靶向失调的microRNA治疗严重疾病 包括ADPKD Alport综合征和ALS等 [10] - 与Sanofi的合作关系为公司提供了重要的资金支持 并验证了其平台技术的潜力 [9] - 公司计划通过ADPKD项目的推进 进一步巩固其在遗传性肾病领域的地位 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现金储备将持续至2023年第四季度 不包括潜在的Sanofi里程碑付款 [11] - 公司对ADPKD项目RGLS8429的进展表示乐观 预计将在2022年下半年和2023年上半年公布重要数据 [7][8] - 公司对Alport综合征项目Lademirsen的最终数据充满期待 认为其成功将进一步验证公司技术并改善财务状况 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: RGLS8429试验的总体费用 - RGLS8429项目的单剂量递增研究将在2022年第二季度开始 数据预计在2022年下半年公布 随后将立即启动多剂量递增研究 [17] - 由于通货膨胀环境 费用与之前的4326项目相似 但由于增加了安慰剂对照组和更长的给药时间 多剂量递增研究的费用将比4326项目高出约50% [18] 问题: Alport综合征数据公布是否会有额外里程碑 - 2500万美元是Sanofi的最后一个里程碑付款 后续将不再有额外里程碑 [19]