公司概况 - 公司财务状况良好，截至2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券达1.69亿美元，2021年8月首次公开募股融资9300万美元，2022年11月后续融资5500万美元[23] - 拥有经验丰富的罕见病研发团队，成员来自Alexion、Pfizer等知名药企[34] 产品管线 - RLYB212可预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT），1b期概念验证已达成，1期安全性和药代动力学研究正在进行[49,66,76] - RLYB116是C5抑制剂，1期单剂量递增试验显示，100mg剂量组对C5的平均抑制率达99.4%，4Q2022启动1期多剂量递增研究[87,90,107] - RLYB114是C5靶向的Affibody®分子，动物玻璃体内药代动力学研究显示其半衰期可能与Eylea®相当[93] - RLYB331是选择性靶向matriptase - 2的单克隆抗体，正在进行IND启用活动以推进临床开发[94] - ENPP1项目是与Exscientia合作的小分子抑制剂项目，预计2023年下半年获得HPP小鼠模型体内疗效数据，之后开展IND启用活动[49,95] 合作与发展 - 2022年12月与AbCellera签署合作协议，共同开发多达五个罕见病治疗靶点，首个项目聚焦罕见代谢疾病[33,112] 临床研究 - FNAIT自然史研究正在进行，目标是为计划中的2/3期注册试验提供历史同种免疫率作为对照数据集，预计筛选多达3万名参与者[78,79] 未来规划 - 2023年4季度开展RLYB212多剂量队列研究和RLYB116 1期多剂量递增研究[117]