公司概况 - 公司使命是识别并加速开发针对严重和罕见疾病患者的变革性疗法[5] - 2021年8月完成9300万美元的首次公开募股，截至2021年9月30日，拥有超1.86亿美元现金及等价物[8] FNAIT预防项目 - 每年约22700例妊娠被估计处于FNAIT高风险，基于白种人人群中约2%的HPA - 1a阴性状态[17][18] - RLYB211为多克隆抗HPA - 1a抗体，在1/2期研究中取得临床概念验证；RLYB212为单克隆抗HPA - 1a抗体，已启动1期安全性和药代动力学研究，预计2022年3季度获得1b期概念验证数据[28] - RLYB211使不匹配血小板半衰期为0.32小时，而安慰剂组为65.29小时（p<0.001），且在给药7天后仍能加速HPA - 1a阳性血小板清除[29][30] 补体调节异常疾病治疗 - RLYB116为适用于皮下给药的Affibody分子与Albumod白蛋白结合域相连的药物，2022年2月启动1期研究，预计2022年下半年获得单剂量安全性、药代动力学和药效学数据[53] - RLYB116的1期研究设计为单盲、安慰剂对照的剂量递增研究，最多设6个顺序递增剂量队列，每个队列招募8名受试者[57] - 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患病率约为每百万人16人，全身性重症肌无力（gMG）患病率至少为每百万人100人[61] 眼科补体调节异常疾病治疗 - RLYB114为靶向C5的Affibody分子与聚乙二醇结合物，适用于眼科，动物玻璃体内药代动力学研究显示其半衰期可能与Lucentis和Eylea相当[64] 低磷酸酯酶症（HPP）项目 - HPP严重疾病发病率在美国和加拿大为1/100000，在欧盟为1/300000；较轻形式在欧盟为1/6370[68] - 与Exscientia合作开展ENPP1抑制剂项目，已确定多个先导开发候选药物，预计2022年下半年开展IND启用活动[67][71]