公司愿景与平台 - 致力于革新RNA疗法递送，改善人们生活，推进新型RNA疗法，拓宽至心脏病学和免疫学等领域[8][22][32] - AOC平台结合单克隆抗体特异性和寡核苷酸疗法精确性，有靶向新组织细胞、灵活选寡核苷酸等优势[12][15] 临床项目进展 - 三个项目在14个月内进入临床，AOC 1001完成初步评估，AOC 1044 IND获批试验进行中，AOC 1020 IND获批试验启动中[10] - AOC 1001的MARINA试验因严重不良事件部分暂停新参与者招募，预计2023年公布顶线数据和MARINA - OLE初步数据[73] - AOC 1020的FORTITUDE试验正在进行，预计2024年上半年公布约一半参与者的初步数据[53][60] - AOC 1044的EXPLORE44试验，计划2023年下半年公布健康志愿者数据，持续进行额外DMD项目临床前开发[42] 财务状况 - 2022年第四季度合作收入270万美元，研发费用4560万美元，总运营费用5600万美元，净亏损5050万美元[30] - 截至2022年第四季度，现金、现金等价物和有价证券达6.107亿美元，资金可支撑到2025年年中[30] 合作情况 - 与礼来就免疫学等合作，潜在里程碑付款每个靶点4.05亿美元，还有特许权使用费[28] - 与百时美施贵宝、MYOKARDIA就心脏病研究合作[28] 疾病研究支持 - 支持FSHD自然史研究，参与ReSolve、MOVE - FSHD、MOVE +等研究[36] - 参与END - DM1大型自然史研究，将有700名DM1患者参与[138]