公司愿景与平台 - 公司愿景是通过革新RNA疗法的递送方式，深刻改善人们的生活[7] - AOC平台致力于提供新一类RNA疗法，结合单克隆抗体和寡核苷酸技术，可递送至此前RNA疗法无法治疗的组织[11][13] 管线进展 - AOC 1001的1/2期MARINA和MARINA - OLE试验正在进行，预计2022年第四季度进行初步评估[58][60][68] - AOC 1020和AOC 1044计划在2022年底启动临床试验[70][107][137] 疾病项目 - 美国约40000人患有1型强直性肌营养不良（DM1），尚无获批疗法，AOC 1001的siRNA在患者衍生肌肉细胞中显示活性，在猴子骨骼肌中使DMPK mRNA持久降低约75%[34][45] - 美国约16000 - 38000人患有面肩肱型肌营养不良（FSHD），无获批疗法，AOC 1020在FSHD患者衍生成肌细胞和小鼠模型中显示出对DUX4调节基因的有效抑制[70][81][83] - 美国约10000 - 15000名男孩患有杜氏肌营养不良（DMD），获批疗法未确立临床益处，AOC在mdx小鼠模型中显示出有效递送寡核苷酸、恢复肌营养不良蛋白和改善肌肉损伤生物标志物的效果[110][112][120][125] 财务情况 - 2022年第二季度，公司合作收入为220万美元，研发费用为3980万美元，总运营费用为4850万美元，净亏损为4570万美元[149] - 公司现金状况良好，超过4亿美元，支持三个项目在2022年底进入临床并持续投资AOC平台[150] 合作与发展 - 公司与Myotonic Dystrophy Clinical Research Network合作开展END - DM1自然史研究，将招募700名DM1患者[65] - 公司制定合作策略，聚焦免疫学和心脏疾病等，潜在里程碑付款达4.05亿美元/靶点，计划增加更多合作伙伴以拓展AOC在其他组织和细胞类型中的应用[143][144]