公司愿景与平台 - 公司愿景是通过革新RNA疗法的递送方式，深刻改善人们的生活[7] - 公司拥有颠覆性和广泛的AOC平台，致力于提供新一类RNA疗法，已对首位患者进行AOC给药[9] 研发管线 - AOC 1001的1/2期MARINA试验正在进行，预计2022年底启动AOC 1044（用于DMD）和AOC 1020（用于FSHD）的临床试验[9] 疾病项目 - 美国超40000人患有1型强直性肌营养不良（DM1），尚无获批疗法，AOC 1001的siRNA在患者来源的肌肉细胞中显示活性，使剪接改善56%，在猴子骨骼肌中单次注射2mg/kg后，DMPK mRNA持久降低约75%[37][46][49] - 美国约16000 - 38000人患有面肩肱型肌营养不良（FSHD），无获批疗法，AOC 1020旨在抑制DUX4表达，在FSHD患者来源的成肌细胞和转基因小鼠模型中显示出对DUX4介导的基因特征的有效抑制，预计2022年底启动临床试验[71][81][83][94] - 美国约10000 - 15000名男孩患有杜氏肌营养不良（DMD），获批疗法未确立临床益处，AOC治疗使DMD模型中的外显子跳跃增加超50倍，AOC 1044预计2022年底启动临床试验[96][98][101][109] 财务情况 - 2021年第四季度，公司合作收入190万美元，研发费用3300万美元，总务和行政费用740万美元，运营亏损3850万美元，现金、现金等价物和有价证券为4.055亿美元[123] 合作与未来规划 - 公司与多个伙伴合作，有4.05亿美元潜在里程碑付款及一定比例特许权使用费，计划增加更多伙伴以加速和扩大AOC在非骨骼肌组织和细胞类型中的应用[122] - 公司拥有经验丰富的领导团队，具备显著的RNA治疗专业知识[114]