公司愿景与平台 - 愿景是通过革新RNA疗法的递送深刻改善人们生活[7] - 拥有颠覆性且广泛的AOC平台，致力于递送新一类RNA疗法[9] 产品管线进展 - AOC 1001的1/2期MARINA试验正在进行，预计2022年底启动AOC 1044（DMD）和AOC 1020（FSHD）的临床试验[9] AOC技术优势 - 结合单克隆抗体和寡核苷酸技术，可靶向先前RNA疗法无法治疗的组织[13] - 各组件经工程优化，以实现最佳递送效果[29] 主要疾病项目 - DM1：美国超40000人患病，无获批疗法，AOC 1001的siRNA在患者衍生肌肉细胞中使剪接改善56%，单剂量2mg/kg在猴骨骼肌中使DMPK mRNA持久降低约75%[37][46][49] - FSHD：美国约16000 - 38000人患病，无获批疗法，AOC 1020在FSHD患者衍生成肌细胞和转基因小鼠模型中有效抑制DUX4基因特征，预计2022年底启动临床试验[71][81][83][94] - DMD：美国约10000 - 15000名男孩患病，获批疗法未确立临床益处，AOC治疗使DMD模型中外显子跳跃增加超50倍，AOC 1044预计2022年底启动临床试验[96][98][101][109] 临床研究 - MARINA试验评估AOC 1001在成人DM1患者中的安全性、药代动力学等，预计2022年Q4进行初步评估[62][69] 财务情况 - 2021年Q4合作收入190万美元，研发费用3300万美元，总运营费用4040万美元，净亏损3850万美元，现金及等价物和有价证券4.055亿美元[123] 团队与合作 - 拥有经验丰富的领导团队，具备显著的RNA治疗专业知识[114] - 有合作策略，与SAM合作聚焦免疫学等，与MYOKARDIA合作聚焦心脏病，潜在里程碑付款达4.05亿美元[122]