公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发候选药物REN001[1] - 截至2022年9月30日，拥有1.16亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[12] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，可增加线粒体功能相关基因转录等[17][20] 研发进展 - 针对主要适应症的关键研究正在进行，2023年第四季度公布顶线数据，新临床数据支持拓展至另外两个适应症[11] - 2022年第三季度公布LC - FAOD 1b期和自然史临床试验数据，2023年第一季度获得LC - FAOD项目指导[23] - 2023年第四季度公布mtDNA PMM 2b期临床试验（“STRIDE”）数据，2023年第一季度获得nDNA PMM项目指导[23] 疾病情况 - PMM在美国、欧洲、中国、日本、巴西患者数分别为25300、66200、82500、287900、42500人，LC - FAOD患者数分别为1900、5000、6200、21600、3200人[25] - PMM患病率为mtDNA 9.6:100000、nDNA 2.6:100000，LC - FAOD患病率为VLCAD缺乏症1:120000至1:42500、LCHAD缺乏症1:150000至1:110000[43][66] 临床效果 - 腿部固定研究中，REN001组肌肉力量相比安慰剂组在去除腿部支架1小时（p<0.01）和1周后（p<0.004）显著增加[34] - PMM 1b期试验中，17名患者服用REN001 12周后12分钟步行距离平均增加104米，15人（88%）距离增加，13人（76%）增加超50米[50] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离相比基线增加≥50米，该项目将进入下一阶段临床开发[72]