公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发药物REN001[1] - 截至2022年6月30日，拥有1.27亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[11] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，PPARδ EC50 = 31nM，可增加线粒体功能相关基因转录等[13][15][16] 疾病情况 - 原发性线粒体肌病（PMM）在欧美、中国、日本、美国、巴西患者分别为66200、82500、287900、25300、42500人；长链脂肪酸氧化障碍（LC - FAOD）患者分别为5000、6200、21600、1900、3200人[21] - PMM中mtDNA患病率为9.6:100000，nDNA为2.6:100000；LC - FAOD中VLCAD缺乏症患病率为1:120000至1:42000，LCHAD缺乏症为1:150000至1:110000[41][65] 临床研究 - 腿部固定研究中，REN001组1小时和1周后肌肉力量较安慰剂组显著增加，无严重不良事件[26][31] - PMM 1b期试验中，17名患者平均步行距离增加104米，15人（88%）增加，13人（76%）增加超50米；平均峰值耗氧量增加1.7 mL/kg/min；症状改善，基因转录增加[48][49][58][61] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离增加≥50米，项目将进入下一阶段[71] 研发里程碑 - PMM关键试验2023年下半年出数据，LC - FAOD和nDNA PMM 2023年第一季度获监管指导[10][19] - 2022年完成mtDNA PMM STRIDE试验入组，2023年出结果；2022年7月LC - FAOD 1b期和自然史研究出 topline结果[73]