投资亮点 - 临床实验观察到初步疗效和耐受性，获美欧监管机构积极指导[9] - 针对有身体活动限制和预期寿命缩短的肌病，多数患者无获批治疗方案[9] - 三项罕见线粒体疾病的临床试验正在进行，预计2022年和2023年公布数据[9] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期投资达1.67亿美元，预计资金可支持到近期临床里程碑[10] 产品特性 - REN001是选择性PPARδ激动剂，可增加线粒体功能相关基因转录、驱动新线粒体产生、增加脂肪酸氧化和细胞能量产生[13][16] 市场机会 - 美国、欧洲、中国、日本、巴西等国家和地区，PMM、LC - FAOD、McArdle三种疾病患者众多，公司有商业化计划[22] 临床研究成果 - 腿部固定研究中，REN001治疗组肌肉力量增加，PPARδ调节基因表达增加，无严重不良事件[28][34][33] - PMM 1b期临床试验中，患者12分钟步行距离平均增加104米，88%患者距离增加，76%患者增加≥60米，峰值VO₂平均改善1.7 mL/kg/min，患者疼痛和疲劳减轻[45][51][55] - LC - FAOD 1b期临床试验初步结果显示，5/6受试者12分钟步行距离改善，4/6受试者改善50米以上，症状减轻，SF - 36相关领域改善[77] 临床开发计划 - PMM 2b期临床试验2021年7月首例患者给药，预计2023年公布顶线结果，开放标签研究2022年上半年开始入组，2023年公布顶线结果[58][78] - LC - FAOD 1b期临床试验和自然史研究预计分别在2022年上半年和下半年公布顶线结果[78]