财务数据和关键指标变化 - BREXAFEMME净产品收入在2022年第三季度约增长23%，从第二季度的130万美元增至160万美元 [30] - 2022年第三季度研发费用为640万美元，2021年同期为440万美元，增加200万美元，主要因MARIO和VANQUISH研究的临床开发费用及IV脂质体配方的临床前费用增加 [31] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1670万美元，2021年第三季度为1540万美元，增加130万美元，约9%，主要因支持BREXAFEMME商业化的成本增加 [32] - 2022年第三季度总其他费用为780万美元，2021年第三季度总其他收入为1880万美元，2022年第三季度和2021年第三季度分别确认了650万美元的非现金损失和1880万美元的非现金收益，来自认股权证负债的公允价值调整 [33] - 第三季度末现金、现金等价物和短期投资总额为9610万美元，2021年9月30日为1.001亿美元，2021年12月31日现金和现金等价物为1.045亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - BREXAFEMME业务方面，Q3约2500名医疗保健专业人员（HCP）开具了该药物处方，较上一季度增长11%，重复处方者增长超30%；2022年第三季度产生近5800份处方，较2022年第二季度增长30%，但预计第四季度因结束与Amplity Health的面对面推广会有销售趋势中断 [15][16] - 医院项目方面，FURI研究已达到200名受试者的目标入组人数，预计明年上半年完成所有病例的随访，2024年初报告最终数据；CARES研究将遵循类似时间表；SCYNERGIA研究即将结束入组，计划2023年上半年结束研究并分析数据；MARIO研究正在积极入组，计划全球开设约70个站点，预计明年年底完成研究，2024年初获得数据 [21][22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 签署与主要国家药房福利管理机构（PBM）的合同后，BREXAFEMME获得了1.3亿商业保险人群的覆盖，占商业市场的70% [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将资源重新集中于口服和静脉注射脂质体剂型的ibrexafungerp用于严重医院适应症的临床开发，同时积极为美国的BREXAFEMME和美国以外的ibrexafungerp寻找合适的商业化合作伙伴 [11] - 公司在逐步将美国的BREXAFEMME进行授权许可的同时，会继续将该产品留在美国市场，为患者提供服务，并减少对其主动推广的资源分配，以将资金转向更多医院适应症的开发 [12] - 行业方面，抗真菌领域参与者和治疗选择较少，当患者对一两种药物产生耐药性或不耐受时，治疗选择极为有限，公司认为这为ibrexafungerp在医院市场实现商业价值最大化提供了独特机会 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为世界卫生组织（WHO）发布的优先致命真菌病原体清单进一步验证了公司的战略，即专注于危及生命的侵袭性真菌感染，同时将BREXAFEMME在外阴阴道念珠菌病领域货币化 [10] - 公司对BREXAFEMME用于复发性外阴阴道念珠菌病（VVC）在11月30日获得批准持乐观态度，若获批，将是美国首个且唯一获批用于治疗VVC和预防复发性VVC的疗法，有望吸引商业化合作伙伴并扩大患者对创新治疗的可及性 [13] - 公司认为其医院项目不仅有可能在美国每年产生3 - 4亿美元的净销售额，而且至少到2025年都将提供可观的收入 [38] 其他重要信息 - 公司补充新药申请（sNDA）用于复发性VVC的审批进度正常，处方药用户付费法案（PDUFA）决定日期为2022年11月30日 [13] - 公司计划在2023年将ibrexafungerp的静脉注射剂型推进到2期试验，预计2024年获得结果，该数据将为3期研究设计提供信息，使静脉注射剂型能够上市，拓宽ibrexafungerp作为综合抗真菌解决方案的临床应用 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能看到BREXAFEMME的授权许可或合作伙伴？如何评估这个机会的价值？今年获批后有可能吗？还是2023年更有可能？ - 公司正在积极与潜在合作伙伴进行沟通，但无法给出具体承诺，预计复发性VVC的批准将在本月底到来，这有望继续吸引潜在合作伙伴；公司认为该产品会被潜在合作伙伴重视，因其希望合作伙伴有更大的业务覆盖范围、女性医疗保健方面的专业知识，以及有协同产品帮助充分发挥BREXAFEMME的价值 [44][45] 问题2: 公司如何在医院市场取得成功，而其他公司却失败了？ - 公司认为ibrexafungerp是属于新类别的独特产品，能满足重大未满足的医疗需求；公司有合适的开发计划，专注于严重危及生命的适应症，并能获得有利的产品标签，从而在市场中占据主导地位；抗真菌领域参与者和治疗选择有限，为ibrexafungerp在医院市场实现价值最大化提供了机会 [46][47][48] 问题3: 第四季度销售是否会因中断而下降？在新业务战略下，如何看待第四季度和2023年的运营费用（OpEx）？ - 公司目前持保守态度，由于终止与Amplity的合作停止了实地主动推广，预计未来销售可能不会增长，但产品仍有销售，且新的PBM覆盖可能会平衡推广停止的影响，最终销售情况需看季度末表现；关于运营费用，公司未提供具体指导，可参考2019 - 2020年公司商业化前的费用范围，预计新战略下的运营费用会在该范围内 [49][50][51] 问题4: ibrexafungerp被列入优先病原体清单是否会提高获得非稀释性资金或全球合作伙伴的机会？ - 该清单明确了真菌疾病的优先事项，公司的开发计划与清单重点高度契合，这强化了公司的愿景；WHO的认可，加上过去CDC等组织的认可，表明这些真菌病原体代表了重大未满足的医疗需求，有望转化为有利于公司产品商业化的政策条件；从非稀释性资金角度看，BARDA以往在抗感染领域的资助重点在抗菌方面，WHO强调真菌感染的重要性可能会改变其资助方式；同时，对真菌感染全球威胁的认识提高，有助于推动相关立法，如PASTEUR法案或DISARM法案 [53][54][55] 问题5: 请更新MARIO研究的站点数量和入组情况？ - 计划的站点数量未变，目前处于研究启动阶段，通常不会实时披露入组情况，但研究在站点启动、不同国家审批等方面的进展符合预期，预计明年年底完成入组；目前正在与各国监管机构沟通，已收到积极反馈，部分站点已开放 [57][58] 问题6: 在11月30日PDUFA之前与FDA的沟通有何反馈？ - 此次补充新药申请不需要与FDA进行后期沟通，公司处于正常审批流程中，正在了解FDA对产品标签的意见，目前所有迹象都表明有望在PDUFA日期获得批准 [59] 问题7: FURI研究入组增加是否会影响资金，因增加成本？如何利用额外入组的患者数据？ - 入组增加的增量成本极小，因为临床试验成本主要与基础设施相关，而非特定入组人数；公司决定维持与研究人员的沟通和信任，让受试者入组至年底；所有入组患者的数据将由数据审查委员会进行分析，与CARES研究的受试者数据一起，与外部对照组进行对比，预计这些数据将支持挽救疗法适应症 [65][66][68] 问题8: FURI研究包含多种适应症，是否有一两种适应症反应更好？ - 葡聚糖合酶抑制剂是治疗念珠菌感染的金标准，预计FURI研究中大多数患者为念珠菌感染，这可能是ibrexafungerp最大的机会；同时，该方案也允许治疗霉菌感染，或使用ibrexafungerp联合疗法治疗如毛霉菌病或曲霉病等难治性霉菌感染，最终结果将为医生提供更多治疗选择 [69][70][71] 问题9: SCYNERGIA研究的时间线是怎样的？ - 计划今年结束入组，并在明年上半年报告数据 [72]