财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度ELEVIDYS净产品收入约为1.34亿美元，略高于2023年第四季度 [9][69] - 2024年第一季度PMO外显子跳跃特许经营权净产品收入为2.255亿美元，2023年同期为2.315亿美元 [37] - 2024年第一季度EXONDYS 51、AMONDYS 45和VYONDYS 53的净产品销售额分别为1.202亿美元、7190万美元和3350万美元 [37] - 2024年第一季度公司确认了600万美元的合同制造和合作收入，与交付给罗氏的商业ELEVIDYS批次有关 [38] - 2024年第一季度罗氏协议下的可报销共同开发成本为2170万美元，2023年同期为2030万美元 [38] - 2024年第一季度销售成本约为5060万美元，2023年同期为3500万美元 [39] - 2024年第一季度总营收为4.135亿美元，2023年同期为2.535亿美元，增长1.6亿美元 [47] - 2024年第一季度确认了5400万美元的合作和其他收入，2023年同期为200万美元 [48] - 2024年第一季度研发费用在GAAP基础上为2.004亿美元，2023年同期为2.457亿美元，同比减少4530万美元 [82] - 2024年第一季度SG&A费用在GAAP基础上为1.27亿美元，2023年同期为1.107亿美元，增加1630万美元 [83] - 2024年第一季度GAAP净收入为3610万美元，2023年同期净亏损5.168亿美元 [81] - 2024年第一季度非GAAP净收入为7820万美元，2023年同期非GAAP净亏损8770万美元 [81] 各条业务线数据和关键指标变化 - ELEVIDYS业务2024年第一季度净产品收入约1.34亿美元，随着标签扩展计划销售将趋于平稳 [9][69] - PMO业务2024年第一季度净产品收入2.25亿美元，与2023年第一季度的2.31亿美元大致持平，美国以外地区净产品收入约3600万美元，较上一季度略有下降 [72][75][76] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司提交了BLA补充申请，以扩大Duchenne基因疗法ELEVIDYS的标签适用人群，去除年龄和行走能力限制，并将批准从加速批准转为传统批准 [4][43][56] - 公司正在推进SRP - 9001的ENVISION研究，美国招募已完成，其余在海外进行 [15] - 公司已开始对LGMD Type 2E的基因疗法SRP - 9003进行EMERGENE试验 [26][57][78] - 公司计划在今年第三季度与监管机构讨论SRP - 5051的加速批准事宜 [80] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为所有Duchenne患者都能从治疗中受益，对ELEVIDYS潜在的标签扩展持乐观态度，团队正努力为患者获得治疗创造条件 [15][31][42] - 2024年对公司和患者来说是关键一年，有望成为对抗Duchenne肌肉萎缩症进展最重要的一年，公司作为基因治疗领域的领导者，今年的成果可能为细胞和基因治疗指明未来方向 [58] - 尽管面临挑战，但公司团队在第一季度执行情况良好，随着Medicaid重新确定流程基本结束和年度保险变更问题解决，对今年剩余时间充满信心 [29][30] 其他重要信息 - 自2023年第四季度起，非GAAP结果不再排除许可权摊销和所得税或福利费用，公司增加了调整的所得税影响 [36] - 公司已确认罗氏协议的所有前期付款，后续不应再纳入模型 [38] - 近期对eteplirsen治疗的真实世界分析显示，与自然病史对照组相比，接受eteplirsen治疗的患者有显著的生存益处，存活时间长5.4年 [44] - 截至2024年3月31日，公司拥有约14亿美元的现金、现金等价物和长期受限现金投资，有资源支持潜在标签扩展后的成功推出 [84] 总结问答环节所有的提问和回答 文档未提及问答环节相关内容