业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为5.97亿美元[30] - 截至2022年12月31日，公司现金余额约为6亿美元[76] - Nirogacestat在治疗中显示出41%的客观反应率（ORR），其中包括7%的完全反应（CR）和34%的部分反应（PR）[90] - Nirogacestat的中位无进展生存期（PFS）为15.1个月，而安慰剂组为8.4个月[107] - Nirogacestat的最佳反应时间中位数为5.6个月，而安慰剂组为11.1个月[90] 用户数据 - 每年在美国新诊断的病人数量约为1,000-1,650例，接受积极治疗的患者约为5,500-7,000例[141] - 在Nirogacestat组中，22%的患者存在APC突变，而安慰剂组为21%[87] 新产品和新技术研发 - Nirogacestat的NDA在2023年第一季度被FDA接受，优先审查，PDUFA日期为2023年8月27日[61] - 公司计划在2023年提交SW-682的研究新药申请[61] - Mirdametinib的Phase 2b ReNeu试验将呈现来自儿童和成人队列的顶线数据[61] - 公司在2023年第一季度开始了BGB-3245与mirdametinib的组合研究[61] - Mirdametinib在NF1-PN患者中有机会满足未满足的医疗需求[31] 市场扩张和并购 - Nirogacestat在治疗Desmoid肿瘤方面具有潜在的改变实践的能力，基于抗肿瘤活性和可管理的耐受性[160] - 公司预计到2025年有机会获得两项批准，首先是Nirogacestat用于desmoid肿瘤[75] 负面信息 - 2021年11月5日的数据表明，整体不良事件发生率为42.9%，其中血小板减少和肠梗阻各占11.4%[10] - Nirogacestat的安全性分析显示，任何级别的不良事件发生率为100%，其中57%为3级或以上[134] - 在接受Nirogacestat治疗的女性中，75%报告出现卵巢功能障碍，而安慰剂组为0%[119] - 11名患者因任何原因中止Nirogacestat治疗，占41%[120] - 由于治疗相关不良事件，29名患者（42%）减少了剂量[134] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有强大的知识产权组合，为主要资产提供持久保护，支持长期价值[31] - Nirogacestat在成人进行性desmoid肿瘤的Phase 3 DeFi试验中，所有主要和关键次要终点均达到了统计学显著性[81] - Nirogacestat在儿童和年轻成人的desmoid肿瘤患者中也观察到了临床活性[70] - Mirdametinib在MEK1/2突变的实体肿瘤中显示出强大的临床前活性[3] - BGB-3245在体外活性方面优于其他第一代和第二代BRAF抑制剂[53]