现金流与财务状况 - 截至2022年9月30日，公司拥有超过6.5亿美元的现金，预计现金流可支持运营至2026年[7] - 截至2022年10月31日，公司普通股总数为6240万股[192] 产品研发与临床试验 - 2022年计划提交nirogacestat的NDA，预计在2022年第四季度提交[11] - nirogacestat在成人进展性desmoid肿瘤的Phase 3 DeFi试验中，所有主要和关键次要终点均达到了统计学显著性[15] - nirogacestat获得FDA的快速通道、突破性疗法和孤儿药物认证[15] - 预计到2025年将有2款产品上市，覆盖4种适应症[7] - Nirogacestat在卵巢颗粒细胞肿瘤的Phase 2试验中已给第一位患者用药[9] - Nirogacestat在治疗复发性卵巢颗粒细胞肿瘤的二期临床试验中，预计招募约40名患者[82] - Mirdametinib在MEK1和MEK2突变的实体肿瘤中显示出强大的前临床活性[150] - Mirdametinib与Lifirafenib的组合在RAS突变的前临床模型中显示出临床有效性[155] 临床数据与疗效 - 在17名接受治疗的患者中，治疗的中位时间为4.4年（范围：0.17 – 7.99年）[25] - Nirogacestat组的客观反应率（ORR）为41%（29/70），而安慰剂组为8%（6/72）[38] - Nirogacestat组的中位无进展生存期（PFS）为NE（不可估计），而安慰剂组为15.1个月（8.4, NE）[33] - Nirogacestat组的中位随访时间为19.2个月，安慰剂组为10.9个月[34] - Nirogacestat在所有预设亚组中均观察到PFS获益[36] - Nirogacestat组的患者中，22%（11/70）存在APC突变，84%（43/70）存在CTNNB1突变[30] - Nirogacestat在所有关键次要疗效终点上均显示出统计学显著的改善[59] 不良事件与安全性 - Nirogacestat的治疗相关不良事件（AEs）中，最常见的（>50%）包括腹泻、疲劳、恶心等[25] - Nirogacestat的安全性良好，95%的不良事件（AE）为1级或2级[58] - 2022年，整体不良事件（Grade ≥3 TEAE）发生率为41.2%[179] - 在不良事件中，肝酶（ALT和AST）升高的发生率分别为8.8%和5.9%[179] 市场机会与未来展望 - 每年美国新发desmoid肿瘤患者约为1,000至1,650例，活跃接受治疗的患者数量为5,500至7,000例[19][20] - 卵巢颗粒细胞肿瘤在美国的年发病率估计为1,500至2,000例，现有患者池约为10,000至15,000例[80] - 每年在美国约有40,000名多发性骨髓瘤患者接受一线和二线治疗[88] - 预计在2023年上半年发布长期延续项目的更新[132] 合作与投资 - 公司在2022年完成了对MapKure的进一步股权投资，以推进BGB-3245的开发[9] - SpringWorks获得了来自GSK的7500万美元股权投资，并有资格获得高达5.5亿美元的开发和商业里程碑[117]