公司业务概述 - 公司专注于合成生物学开发生物疗法，有后期罕见代谢疾病产品线，涵盖苯丙酮尿症（PKU）、高胱氨酸尿症（HCU）和肠道高草酸尿症等疾病[34][35] 核心产品进展 - SYNB1934用于PKU，预计2023年上半年启动3期试验，全球确诊患者超15万，超70%未接受治疗，潜在收入超10亿美元[32][36] - SYNB1353用于HCU，1期研究证明机制，将推进2期研究，已获FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定[35][71] - SYNB8802用于肠道高草酸尿症，1b期研究证明概念，计划推进注册试验[36][195] 产品优势与特点 - SYNB1934是潜在首款口服疗法，可单药或辅助治疗PKU，2期研究显示有临床意义的苯丙氨酸（Phe）降低和良好安全性[110][111] - SYNB1353是工程益生菌，可消耗蛋氨酸，降低血浆同型半胱氨酸，安全性和耐受性良好[128][154] - SYNB8802是基因工程益生菌，可靶向草酸盐，剂量依赖性降低尿液和粪便草酸盐，耐受性好[175][180] 市场与需求 - PKU是大的罕见病市场，全球多地有患者，75%患者未治疗，疾病负担包括极端饮食限制和神经认知风险[8][9][11] - HCU是罕见代谢疾病，现有治疗方案难以控制总同型半胱氨酸（tHcy）水平，患者面临急性和慢性多系统并发症风险[130][133] - 肠道高草酸尿症无FDA批准治疗方法，患者受复发性肾结石困扰，高尿草酸水平增加CKD风险[159][160][164] 财务状况 - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为9170万美元，预计资金可维持到2024年下半年[36][220][222] - 2022年第三季度收入70万美元，研发费用1460万美元，总务和行政费用440万美元，净亏损1790万美元[230] 合作与研究 - 与Ginkgo Bioworks合作加速管线扩展和开发，已达成预设研究里程碑并获得付款[217] - 与罗氏开展5年3000万美元战略研究合作，成果包括SYNB1353进展和SYNB2081开发，罗氏有进一步开发和商业化许可合作选择权[225]