业绩总结 - Livoletide的顶线数据预计在2020年第二季度初发布，可能支持针对Prader-Willi综合症（PWS）的新药申请（NDA）[5] - Nevanimibe的第一组顶线数据预计在2020年下半年发布，正在进行的Phase 2b试验针对经典先天性肾上腺皮质增生（CAH）[5] - MLE-301的首次人体试验预计在2020年下半年进行，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - Millendo的现金储备预计可支持其资本需求至2022年[5] - 截至2019年12月31日，公司现金余额为6350万美元，包括现金、现金等价物、可交易证券和受限现金[63] 用户数据 - 在PWS的市场中，已诊断的患者约为10,000人，未诊断的患者约为8,900人[13] - PWS患者的死亡率是普通人群的3倍，平均死亡年龄约为30岁[10] - 目前没有针对PWS超食欲的批准治疗，现有的应对机制包括环境控制[10] 新产品和新技术研发 - Livoletide在Phase 2a临床试验中，47名PWS患者经过2周治疗，显示出临床意义的效果[16] - 在Livoletide的临床试验中，65%的患者在超食欲问卷（HQ）中显示出≥4分的改善[25] - Nevanimibe在CAH的Phase 2a研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP水平降低≥50%[46] - Livoletide获得美国FDA和EMA的孤儿药物认证及FDA快速通道认证[61] - Nevanimibe获得美国FDA和EMA的孤儿药物认证[44] - 预计2020年将启动MLE-301的第一阶段临床试验[61] - 预计2020年将进行MLE-301的临床开发，以评估其在更年期相关血管运动症状中的安全性和有效性[57] 市场扩张和并购 - Livoletide的专利保护覆盖至2033年，涵盖PWS的治疗方法[16] - Livoletide的Phase 2b PWS研究的顶线结果预计在2020年第二季度初发布[61] - Nevanimibe的Phase 2b研究将包括20-24名患者，主要终点为17-OHP < 2x ULN[52] - Livoletide的开发和监管路径已明确，FDA和EMA均认识到PWS的巨大未满足医疗需求[36]