产品收购与许可交易 - 公司于2023年1月24日完成对FYCOMPA®美国权利的收购，支付1.6亿美元现金预付款及160万美元某些预付款报销，若专利延期获批可能再支付2500万美元[116] - 公司于2023年7月18日完成两项交易，支付7500万美元获得vamorolone北美独家许可，获批后还需支付3600万美元里程碑付款[119] - 公司战略投资Santhera，以每股9.477瑞士法郎的价格收购1414688股，约占交易后已发行普通股的11.26%，投资额约1500万美元[119] - FYCOMPA®资产购买协议规定支付1.6亿美元前期现金和160万美元预付款报销，若达到特定专利里程碑，Eisai可获2500万美元或有付款；专利到期后，净销售额1000 - 1亿美元按12%支付特许权使用费，1 - 1.25亿美元按17%支付，超过1.25亿美元按22%支付；仿制药上市后，对应区间分别按6%、8.5%和11%支付[141] - vamorolone许可协议规定收购时支付7500万美元初始现金，FDA批准治疗DMD的新药申请支付3600万美元监管里程碑款项，后续每增加一个适应症获批分别支付5000万、4500万和4500万美元；公司还对Santhera进行约1500万美元战略股权投资，持有约11.26%股份[143][146] FIRDAPSE®业务线情况 - 公司FIRDAPSE®共付援助计划使有商业保险的患者自付费用每月不超过10美元，目前每月不到2美元[114] - 公司FIRDAPSE®销售团队约有29名现场人员，另有6名医学科学联络官[113] - 公司FIRDAPSE®通过内部销售机构可触及约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[114] - 公司FIRDAPSE®非个人推广可触及20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[114] - 公司于2023年3月1日对三家提交FIRDAPSE®仿制药申请的制造商提起专利侵权诉讼[114] - 公司于2023年8月4日向FDA提交申请，寻求将FIRDAPSE®最大指示剂量从每天80毫克提高到100毫克[114] - 2023年第二季度和上半年，FIRDAPSE®销售额分别约为6490万美元和1.224亿美元[126] - 2023年Q2和H1产品净收入较2022年同期分别增加约4640万美元和8870万美元，FIRDAPSE®销量分别增长约12%和16%[127] - FIRDAPSE®许可协议规定，北美地区净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可权在监管排他期内按7%支付，无监管排他期按3.5%支付；2023年第二季度和上半年分别确认约920万美元和1680万美元特许权使用费[135][136] FYCOMPA®业务线情况 - 公司为FYCOMPA®招聘约34名销售和营销人员及7名医学科学联络官[117] - 公司FYCOMPA®即时储蓄卡计划使符合条件的商业保险患者共付费用低至10美元，每年最高节省1300美元[117] - 公司于2023年4月5日对提交FYCOMPA®两种剂型仿制药申请的制造商提起诉讼，触发30个月延期[117] - FYCOMPA®在2023年第二季度销售额约为3460万美元，1月24日至6月30日销售额约为6240万美元[126] 财务数据关键指标变化 - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物约1.79亿美元，之后支付给Santhera约9000万美元，支付给Jacobus Pharmaceutical Company 1000万美元[121] - 2023年第二季度和上半年，公司产品销售净收入分别为9950万美元和1.848亿美元，2022年同期分别为5300万美元和9610万美元[126] - 2023年第二季度和上半年，公司与DyDo的合作协议分别产生收入30万美元和50万美元[123] - 2023年Q2和H1销售成本分别约为1200万美元和2200万美元，2022年同期分别为760万美元和1350万美元[127] - 2023年Q2和H1无形资产摊销分别约为850万美元和1500万美元，2022年同期无此项费用[127] - 2023年Q2和H1研发费用分别约为400万美元和750万美元，分别占总运营成本和费用的约7%和7%，2022年同期分别占约16%和15%[127] - 2023年Q2和H1销售、一般和行政费用分别约为2840万美元和5810万美元，较2022年同期分别增加约1550万美元和2880万美元[128] - 2023年Q2和H1基于股票的总薪酬分别为330万美元和620万美元，2022年同期分别为200万美元和390万美元[128] - 2023年Q2和H1其他收入（支出）净额分别为180万美元和350万美元，2022年同期分别为 - 30万美元和 - 20万美元[128] - 2023年和2022年H1有效所得税税率分别为21.5%和23.7%[128] - 2023年Q2和H1净收入分别为3780万美元和6730万美元，2022年同期分别为2160万美元和3490万美元[129] - 2023年6月30日公司现金及现金等价物总计1.788亿美元，营运资金为1.885亿美元；2022年12月31日分别为2.984亿美元和2.632亿美元[130] - 2023年上半年经营活动提供的净现金主要源于6730万美元净收入、库存减少20万美元、应付账款增加40万美元和2160万美元非现金费用等，部分被应收账款增加3240万美元等抵消；2022年上半年主要源于3490万美元净收入、270万美元递延税项和480万美元非现金费用等，部分被应收账款增加300万美元等抵消[134] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为1.624亿美元，主要用于FYCOMPA®资产收购；2022年上半年投资活动提供的净现金为930万美元，主要来自可供出售证券的出售所得[134] - 2023年上半年融资活动使用的净现金为10万美元，主要用于资产收购产生的负债支付和与基于股票的薪酬相关的员工预扣税支付；2022年上半年为450万美元，主要用于普通股回购[134] 其他协议与费用 - 与Jacobus的和解协议规定支付3000万美元现金，已支付2000万美元，余额将在结算两周年支付；2022 - 2025年美国阿米吡啶产品净销售额按1.5%支付特许权使用费（每年最低300万美元），2026年至专利到期按2.5%支付（每年最低500万美元）；2023年第二季度和上半年分别确认约90万美元和170万美元特许权使用费[138][140] - 首席执行官2023年基本工资约70万美元，协议2024年11月到期，但他宣布2023年底退休[147] - 与合同制造组织签订每年约50万美元采购承诺，协议2023年12月到期[148] - 办公室租赁协议规定，自2021年3月起使用约10700平方英尺办公空间，年租金约50万美元[149] vamorolone相关情况 - 假设vamorolone在PDUFA日期获批，公司预计2024年第一季度推出该产品，需新增约10名商业团队成员[119] - DMD患病率估计为每3500名活产男婴中有1例[119] - 在关键的VISION - DMD研究中，vamorolone治疗24周时达到主要终点TTSTAND速度，p = 0.002，且安全性和耐受性良好[119] 公司风险与计划 - 公司面临多项不确定性，如与美国专利局的专利期限延长纠纷结果、反垄断监管机构对先前收购交易的审查结果等[152] - 公司当前计划基于FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、vamorolone的潜在商业化以及获取或授权其他产品的计划[153] - 公司不承担公开更新或修订前瞻性声明的义务[154] - 市场风险包括利率、外汇汇率和商品价格波动对市场风险敏感工具价值的影响[155] - 公司的利率风险仅限于现金及现金等价物投资于高流动性货币市场基金和美国国债[155] - 公司投资活动的主要目标是保存资本以支持运营并在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[155] - 公司投资组合不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[155] - 公司需关注能否成功获取开发中的药品、完成研发并成功商业化[152] - 公司需关注FIRDAPSE®专利到期后能否防止仿制药竞争[152] - 公司需关注Santhera的vamorolone新药申请能否获批及获批后能否成功商业化[152] 公司资金状况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[121]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度实现总收入854百万美元,同比增长98% [12][13] - Firdapse产品净收入为575百万美元,同比增长34% [13] - Fycompa产品净收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [13] - 非GAAP净收入为468百万美元,同比增长141% [59] - GAAP净收入为296百万美元,同比增长123% [56][57] - 公司预计2023年总收入将达到375-385百万美元,同比增长75-80% [15] - 预计2023年营业费用为160-170百万美元,其中包括32百万美元的无形资产摊销费用 [16] - 预计2023年非GAAP净收入为195-205百万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse业务: - 新患者入组速度超出预期,第一季度新患者占比约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 目前Firdapse患者渗透率约为25% [110] - 80%以上的小细胞肺癌LEMS患者尚未被诊断,公司正在加大对肿瘤医生的教育力度 [111][112] - 40%的Firdapse患者正在使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量从80毫克提高到100毫克 [114][115] - Fycompa业务: - 第一季度Fycompa收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [34] - 公司预计2023年Fycompa全年收入将达到130百万美元 [36] - Fycompa已获批用于治疗4岁及以上患有部分发作性癫痫发作的患者,以及12岁及以上患有原发性全身性强直-阵挛性发作的患者 [45] - 公司正在整合Fycompa的制造、质量和药物警戒功能,预计将在今年第四季度开始以Catalyst品牌分销Fycompa [43] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场: - 公司的日本合作伙伴DyDo Pharma已完成Firdapse III期临床试验的入组,正在进行安全随访阶段,预计于2023年底完成试验,并于2024年第二季度向日本监管机构提交新药申请 [42] - 日本估计有1200-1300名LEMS患者 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻找收购机会,以拓展罕见疾病产品组合,优先考虑神经系统领域的商业化或临床后期资产 [22][23][50][51] - 公司计划通过全球合作伙伴关系、收购商业化阶段资产以及收购拥有此类资产的公司等方式来实现产品组合的多元化 [22][23] - 公司认为癫痫治疗正在向精准医疗方向发展,越来越多的罕见癫痫被识别并针对性治疗方法被开发,Fycompa的收购为公司进入这一不断扩展的治疗领域铺平了道路 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年的财务表现和未来发展前景保持乐观 [12][25][68] - 公司认为Firdapse和Fycompa的协同效应将有利于推动未来增长 [35] - 公司预计Fycompa在2024年将实现增长 [92] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Les Sulewski 提问** 询问Firdapse销售在第一季度环比下滑的原因 [74] **Patrick McEnany 和 Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度存在一些季节性因素,如患者在12月提前获取药品以应对假期,以及1月重新授权导致的免费发放等,这些都会影响第一季度的销售 [77][78][79][80] - 但公司仍然确认了2023年Firdapse的收入指引 [83] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 询问Firdapse新患者入组情况以及公司在肿瘤相关LEMS方面的拓展计划 [97] **Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度Firdapse新患者入组超出预期,约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 公司正在加大对肿瘤医生的教育力度,希望未来肿瘤LEMS患者占比能达到30% [112] 问题3 **Pete Stavropoulos 提问** 询问Firdapse患者中有意提高剂量至100毫克的情况 [113] **Jeff Del Carmen 回答** - 目前40%的Firdapse患者使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量提高至100毫克 [114][115]

业务收购 - 公司于2023年1月24日完成对FYCOMPA®美国权利的收购，总收购对价为1.642亿美元现金及某些负债，若满足监管里程碑，Eisai还可获2500万美元或有付款[158][161] - 公司为收购FYCOMPA®支付1.6亿美元现金预付款，另支付160万美元用于偿还某些预付款[158] - 2022年第三季度，公司从Jacobus购买约410万美元的RUZURGI®库存，记录为研发费用[160] 股票相关数据 - 2023年和2022年第一季度，公司基于股票的总薪酬分别为289.2万美元和190.3万美元，其中研发分别为33.9万美元和43.2万美元，销售、一般和行政分别为255.3万美元和147.1万美元[165] - 截至2023年3月31日，有12082183份购买普通股的股票期权未行使，其中8442955份可行使[165] - 2023年和2022年第一季度，分别有547957份和363772份购买公司普通股的期权被行使，公司分别获得130万美元和110万美元收益[166] - 2023年和2022年第一季度，公司分别授予0份和474500份受限股票单位，分别记录非现金基于股票的薪酬费用70万美元和30万美元[168] 专利诉讼 - 2023年1月，公司收到三家仿制药制造商的通知，称已向FDA提交FIRDAPSE®仿制药的简略新药申请，公司于3月1日提起专利侵权诉讼触发禁令，FDA在2026年5月前或判决前不得批准仿制药申请[174] - 2023年2月20日公司收到针对FYCOMPA®口服混悬剂配方的首份ANDA的IV段认证通知信，同月晚些时候收到针对片剂配方的类似信件，公司于4月5日提起诉讼触发30个月延期[202] 业务团队建设 - 公司为支持FYCOMPA®营销，已聘请约34名销售和营销人员，还计划招聘多达6名医学科学联络官[177] - 公司FIRDAPSE®销售团队约29人，另有6名医学科学联络官，合作的内部销售机构可触达约9000名神经和神经肌肉医疗保健提供者，非个人推广可触达20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[197] 税务状况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司无不确定的税务状况[164] 产品销售净收入 - 2023年第一季度公司产品销售净收入8530万美元，2022年同期为4300万美元，其中2023年FIRDAPSE®销售额约5750万美元，FYCOMPA®在1月24日至3月31日销售额约2780万美元，2022年第一季度净收入均来自FIRDAPSE®销售[190] 无形资产摊销 - 2023年第一季度无形资产摊销约650万美元，2022年同期为0，包括FYCOMPA®权利（按直线法在5年估计使用寿命内摊销）和RUZURGI®权利（按直线法在14.5年估计使用寿命内摊销）[192] 研发费用 - 2023年第一季度研发费用356.2万美元，2022年同期为340.3万美元，同比增长4.7%，其中研发费用322.3万美元，同比增长8.5%，员工股票薪酬33.9万美元，同比下降21.5%[193] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别约为360万美元和340万美元，分别占总运营成本和费用的7%和13%[217] 产品援助计划 - FIRDAPSE®共付援助计划使商业保险患者自付费用每月不超过10美元（目前低于2美元），不适用于州或联邦医疗计划患者，公司向慈善基金会捐款帮助有经济需求患者[198] - FYCOMPA®即时储蓄卡计划使符合条件商业保险患者共付低至10美元（每年最高节省1300美元），现金支付患者每张处方最高获60美元（每年最高720美元），不适用于州或联邦医疗计划患者[201] 产品申请计划 - 公司计划2023年第三季度初提交sNDA申请，将FIRDAPSE®最大剂量从每天80毫克提高到100毫克[199] 现金及资金状况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物约1.48亿美元，认为有足够资金支持至少未来12个月运营[204] 合作协议收入 - 2023年第一季度公司与Endo的合作协议未产生收入，未来收入将随合作方达成监管里程碑情况波动[206] 许可及其他收入 - 2023年和2022年第一季度许可及其他收入均为10万美元[216] 销售、一般和行政费用 - 2023年第一季度销售、一般和行政费用较2022年同期增加约1330万美元[219] 总基于股票的薪酬 - 2023年和2022年第一季度总基于股票的薪酬分别为290万美元和190万美元[220] 其他收入净额 - 2023年和2022年第一季度其他收入净额分别为170万美元和10万美元，2023年较2022年增加约160万美元[221] 有效所得税税率 - 2023年和2022年第一季度有效所得税税率分别为20.8%和24.2%[222] 投资活动现金流 - 2023年第一季度投资活动使用的净现金为1.624亿美元，2022年同期无投资活动现金流[228] 特许权使用费 - 2023年第一季度公司确认应付给Jacobus的特许权使用费约80万美元[230] - FIRDAPSE®北美年净销售额达1亿美元以内，向许可方支付7%特许权使用费，超过1亿美元部分支付10% [252] - 2023年第一季度公司确认约760万美元特许权使用费应付账款[252] - 2022 - 2025年美国阿米吡啶产品净销售额向Jacobus支付1.5%特许权使用费，最低每年300万美元[252] - 2026年至美国FIRDAPSE®专利到期，美国阿米吡啶产品净销售额向Jacobus支付2.5%特许权使用费，最低每年500万美元[252] 净收入 - 2023年第一季度净收入较2022年增加约4230万美元，销量增长约21%[238] - 2023年和2022年第一季度净收入分别为2960万美元（每股基本收益0.28美元，摊薄后每股收益0.26美元）和1320万美元（每股基本收益0.13美元，摊薄后每股收益0.12美元）[245] 证券发售 - 2020年7月23日公司向美国证券交易委员会提交最高2亿美元证券的暂搁注册声明，7月31日生效，截至报告日期未完成发售[249] 经营活动现金流 - 2023年和2022年第一季度经营活动提供的净现金分别为1210万美元和850万美元[250] - 2023年第一季度经营活动净现金主要源于2960万美元净收入、60万美元库存减少和970万美元非现金费用等[250] - 2022年第一季度经营活动净现金主要源于1320万美元净收入、240万美元应付账款增加和190万美元递延税项等[250] 融资活动现金流 - 2023年第一季度融资活动提供的净现金为10万美元，2022年第一季度融资活动使用的净现金为160万美元[251] 和解款项支付 - 2022年7月与Jacobus和解，需支付3000万美元现金，已支付1000万美元，余额未来两年支付[252]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总收入为2.142亿美元,同比增长52% [10][13] - 2022年第四季度总收入为6100万美元,同比增长59% [13] - 2022年全年GAAP净收益为8310万美元,同比增长110% [10][13] - 2022年全年非GAAP净收益为1.131亿美元,同比增长93% [10][42] - 2022年末现金及等价物余额为2.98亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE 2022年全年销售收入为2.142亿美元,同比增长52% [9][20] - FIRDAPSE 2022年第四季度销售收入为6100万美元,环比增长6% [20] - FIRDAPSE 2022年新增患者较2021年增长25% [21] - FIRDAPSE 2022年患者流失率为15%,第四季度仅为2.8% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场方面,公司合作伙伴DyDo Pharma已完成FIRDAPSE III期临床试验入组,预计2024年提交日本新药申请 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司通过收购FYCOMPA拓展了神经科学领域的产品组合,FYCOMPA是首个获批的非竞争性AMPA受体拮抗剂 [15][31][32] - 公司计划增加FIRDAPSE最大剂量至100mg,以满足部分患者的需求 [27][28] - 公司正在积极寻找收购机会,以进一步拓展和多元化产品组合 [16] - 公司对FIRDAPSE知识产权的保护和维权工作正在进行中 [17][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2023年总收入将达到3.75亿美元至3.85亿美元,同比增长75%-80% [14] - 预计FIRDAPSE 2023年销售收入将达到2.45亿美元至2.55亿美元 [14] - 预计FYCOMPA 2023年销售收入将达到约1.3亿美元 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Catanzaro 提问** FIRDAPSE自上市以来已有1000多名独特患者获得治疗,这一数字意味着公司在LEMS患者群体中的渗透率大约是多少? [50] **Jeff Del Carmen 回答** 公司估计FIRDAPSE在LEMS患者群体中的渗透率约为25%,仍有很大的增长空间 [52] 问题2 **Pete Stavropoulos 提问** 公司对FYCOMPA品牌的重振策略是什么?公司如何利用现有基础设施来推动FYCOMPA业务? [57] **Jeff Del Carmen 回答** 公司首要任务是完成FYCOMPA业务的全面整合,并将销售和营销团队集中于目前FYCOMPA处方医生的服务上。公司还将增加医学销售代表,对医生群体进行FYCOMPA的教育培训 [59][62] **Patrick J. McEnany 补充** FIRDAPSE和FYCOMPA的处方医生群体有45%的重叠,公司将在下半年让FIRDAPSE和FYCOMPA的销售代表共同推广两个产品 [60] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 公司计划提高FIRDAPSE最大剂量至100mg,除了安全性数据,还将提供什么其他数据给监管机构?这一剂量提升会如何影响定价策略? [72] **Steven R. Miller 回答** 公司将利用RUZURGI获批100mg剂量的数据,以及公司自身部分患者使用100mg剂量的安全性数据,作为提高FIRDAPSE最大剂量的依据 [73] **Patrick J. McEnany 补充** 目前FIRDAPSE的典型成人患者每日用量约60mg,对应的净价约37.5万美元。如果最大剂量提高至100mg,定价将相应调整 [74]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年研发费用分别为1.9789亿美元和1.6936亿美元，同比增长16.8%；员工股票薪酬分别为1729万美元和1611万美元，同比增长7.3%[30] - 2022年和2021年销售、一般和行政费用分别约为5820万美元和4960万美元，分别占总运营成本和费用的52%和56%，2022年较2021年增加约860万美元[31] - 2022年和2021年公司分别确认FIRDAPSE®产品销售净收入2.139亿美元和1.38亿美元，增长约7590万美元，销量增长约49%[46] - 2022年和2021年公司许可及其他收入分别为30万美元和280万美元，减少主要因2021年与DyDo Pharma的许可协议[46] - 2022年和2021年销售成本分别约为3440万美元和2190万美元，主要为特许权使用费，净销售额超1亿美元时特许权使用费增加3%[47] - 2022年和2021年研发费用分别约为1980万美元和1690万美元，分别占总运营成本和费用的18%和19%，2022年较2021年增加约290万美元[48] - 2022年和2021年其他收入净额分别为290万美元和30万美元，2022年较2021年增加约260万美元[50] - 2022年销售费用为2946.9万美元，2021年为2615.1万美元，增长12.7%；一般及行政费用2022年为2253.6万美元，2021年为1901.5万美元，增长18.5%；员工股票薪酬2022年为617.8万美元，2021年为446.2万美元，增长38.5%；总销售、一般及行政费用2022年为5818.3万美元，2021年为4962.8万美元，增长17.2%[58] - 2022年和2021年总股票薪酬分别为790万美元和610万美元[59] - 截至2022年6月30日，非关联方持有的所有有表决权和无表决权普通股的总市值为6.65590948亿美元[75] - 截至2023年3月13日，公司有1.05654395亿股面值为每股0.001美元的普通股流通在外[75] FYCOMPA®收购相关 - 2022年12月31日公司现金和投资约为2.98亿美元，2023年1月24日使用1.62亿美元现金及现金等价物收购FYCOMPA®并报销预付款项[23] - 2022年12月17日公司与卫材达成协议，以1.6亿美元现金收购FYCOMPA®美国权利，若专利延期获批将额外支付2500万美元[34] - 公司预计2023年5月接管FYCOMPA®营销计划，预计招聘约34名销售和营销人员及最多6名医学科学联络官[34] - 2023年1月24日公司以1.6亿美元现金收购Eisai公司的FYCOMPA®美国权利，若专利延期获批还需额外支付2500万美元[89] - 公司预计在2023年5月接管FYCOMPA®营销计划，将招聘约34名销售和营销人员及最多6名医学科学联络官[89] - 截至2022年12月31日，公司拥有约2.98亿美元现金和投资，2023年1月24日使用1.62亿美元现金及现金等价物收购FYCOMPA®[92] - 2022年12月17日，公司与卫材达成资产购买协议，以1.6亿美元现金预付款收购FYCOMPA®美国权利；若专利延期获批，将额外支付2500万美元[124] FIRDAPSE®专利侵权诉讼相关 - 2023年1月公司收到三家仿制药制造商的Paragraph IV认证通知信，3月1日对其提起专利侵权诉讼[33] - 2023年1月公司收到三家仿制药制造商的第IV段认证通知信，称已向FDA提交仿制药ANDA申请，并宣称公司FIRDAPSE®的六项专利无效、不可执行或不构成侵权[88] - 公司于2023年3月1日在美国新泽西州地方法院对三家仿制药制造商提起专利侵权诉讼，以触发FDA暂停批准ANDA至2026年5月[88] - 2023年1月，公司收到三家仿制药制造商的IV段认证通知信，称其已向FDA提交FIRDAPSE®仿制药的ANDA申请，并声称公司在FDA橙皮书中列出的六项专利无效、不可执行或不会被侵权[128] - 公司于2023年3月1日对三家仿制药制造商提起专利侵权诉讼[128] FYCOMPA®专利相关 - FYCOMPA®相关专利中，美国专利No. 8,772,497于2026年7月1日到期，美国专利No. 8,304,548于2027年10月24日到期等[61] - FYCOMPA®专利排他期至少到2025年5月23日，若专利延期获批将延至2026年6月8日[62] - FYCOMPA®专利保护最早于2025年5月23日到期，若专利延期申请成功，将延长至2026年6月8日[90] 产品合作与协议相关 - 公司于2018年12月与Endo就开发和商业化通用Sabril®片剂达成协议，收到50万美元预付款，产品商业发布时将获200万美元里程碑付款[61] - 公司与FIRDAPSE®活性药物成分供应商达成未来供应协议，并与第三方制造商签约生产片剂[63] - 公司与卫材的供应协议中，卫材将为公司制造和供应成品散装FYCOMPA®片剂至2029年底[64] - 2021年9月30日，第11巡回上诉法院推翻地方法院判决，支持公司关于FDA批准RUZURGI®侵犯孤儿药排他权的主张[96] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得RUZURGI®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[96] - 公司与Jacobus和解，支付3000万美元现金，其中1000万已付，余额分两年支付[111] - 2022 - 2025年，公司需按美国氨吡啶产品净销售额的1.5%支付给Jacobus特许权使用费，最低每年300万美元[111] - 2026年至美国FIRDAPSE®专利到期，公司需按美国氨吡啶产品净销售额的2.5%支付给Jacobus特许权使用费，最低每年500万美元[111] - 2020年7月31日，FIRDAPSE®用于LEMS症状治疗的新药申请获加拿大卫生部批准；8月与KYE Pharmaceuticals达成许可协议，授予其FIRDAPSE®在加拿大治疗LEMS的权利[117] 产品销售与市场相关 - 公司旗舰美国商业产品是FIRDAPSE®片剂，2022年12月17日与卫材达成协议收购FYCOMPA®美国权利，2023年1月24日完成收购并在美国销售[80] - 公司销售团队约有27名现场人员，另有6名医学科学联络官，合作的内部销售机构可触达约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者，非个人推广可触达20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[82] - FIRDAPSE®的共付援助计划使商业保险患者自付费用每月不超过10美元，目前每月不到2美元，该计划不适用于参加州或联邦医疗保健计划的患者[88] - 公司目前在美国和加拿大商业化FIRDAPSE®，支持子被许可人DyDo Pharma在日本寻求FIRDAPSE®的上市批准[93] - 美国约有3000名LEMS患者，其中约1500名已确诊，约1500名未确诊或误诊[100] - 公司需向BioMarin支付FIRDAPSE®北美净销售额的特许权使用费，前7年销售额达1亿美元以内为7%，超过部分为10%[101] - 公司需向第三方许可方支付FIRDAPSE®净销售额的特许权使用费，有专利或监管独占权地区为7%，无则为3.5%[101] - 2019年1月，公司通过约20人的销售团队在美国推出FIRDAPSE®，目标约1250名医生[114] - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%，目标覆盖约9000名神经科和神经肌肉科医疗服务提供者、20000名潜在LEMS治疗神经科医生和16000名可能治疗LEMS患者的肿瘤科医生[115] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月可降至10美元或更少，目前每月不到2美元[116] - 全球超5000万癫痫患者，其中80%生活在发展中国家；美国约1.7%的成年人被诊断患有癫痫[121] - 符合条件的商业保险FYCOMPA®患者自付费用低至10美元，每年最高节省1300美元；符合条件的现金支付患者每张处方最多可获60美元优惠，每年最高720美元[123] - 美国约有340万人患有癫痫，其中成人300万，儿童47万，每年新增15万例；全球约有6500万人患有癫痫[129] - 仅约49%的患者使用第一种适当选择的抗癫痫药物（AED）可实现无癫痫发作，62% - 66%的患者分别使用第二种或第三种适当选择的AED可实现无癫痫发作，最多三分之一的患者癫痫控制不足[129] 产品临床试验相关 - FYCOMPA®作为辅助疗法治疗12岁及以上特发性全身性癫痫伴原发性全面强直阵挛发作患者，与安慰剂相比，8mg剂量组癫痫发作频率中位数降低76%，安慰剂组降低38%，p值<0.0001 [69] - 安慰剂、4mg、8mg和12mg剂量下，癫痫发作频率降低50%或更多的患者比例分别为19%、29%、35%、35%[126] - FYCOMPA®治疗部分发作性癫痫的三项临床试验中，患者癫痫平均病程约21年，基线癫痫发作频率中位数为每28天9 - 14次[132] - 三项临床试验中，超过85%的患者同时服用2 - 3种AED，约50%的患者至少服用一种已知可诱导CYP3A4的AED[132] - 三项临床试验合并分析显示，服用2mg/天、4mg/天、8mg/天、12mg/天FYCOMPA®且无酶诱导性AED的患者，癫痫发作频率中位数降低分别为23%、22%、45%、54%；服用有酶诱导性AED的患者，癫痫发作频率中位数降低分别为16%、33%、24%、22%[136] - 不同剂量下，Without Placebo、Enzyme - Inducing AEDs FYCOMPA®、With Enzyme - Inducing Placebo、AEDs FYCOMPA®的占比不同，如2mg/day时分别为19%、26%、18%、20% [145] 药品监管法规相关 - 公司产品制造的重大变更需FDA在补充新药申请（sNDA）中批准，制造商需符合cGMP法规[65] - 新药化学实体（NCE）获NDA批准后有5年营销独占期，特定条件下药物可获3年独占期[143] - IND提交后30天若无FDA异议则自动生效，否则需解决问题后才能开始临床试验[151] - FDA收到NDA后有60天时间审查其完整性，不完整需补充信息重新提交[152] - 2023财年FDA的NDA申请费为3242026美元，获批后每年每个处方药产品需缴纳393333美元的计划费用[153] - FYCOMPA®是DEA管制物质代码为2261的III类药物，有特定的进口量限制和州法规要求[155] - 2023财年，ANDA申请费为每个申请240,582美元，国内成品剂型设施费为每个213,134美元，国外成品剂型设施费为每个228,134美元，国内活性药物成分设施费为每个37,544美元，国外活性药物成分设施费为每个52,544美元[158] - 获得Paragraph IV认证的ANDA申请人在FDA受理申请后需通知NDA和专利持有人，NDA和专利持有人可发起专利侵权诉讼，若在收到认证通知45天内起诉，FDA将自动暂停批准ANDA，直至30个月期满、专利到期、诉讼和解或侵权案判决对申请人有利[156] - 孤儿药指在欧盟每10,000人中受影响人数不超过5人的疾病适用药物，孤儿药有市场独占期，但该独占期受媒体、国会和医学界关注，未来可能被修改[161] - 突破性疗法认定旨在加速严重或危及生命疾病药物的开发和审查，需初步临床证据证明药物在至少一个临床显著终点上比现有疗法有实质性改善[162] - 快速通道认定要求FDA促进和加速治疗严重或危及生命且无有效治疗方法疾病的药物开发和审查，申请人可在提交IND时或之后申请，FDA需在60天内确定是否符合认定[162] - 加速批准下，FDA可基于替代终点或早期可测量的临床终点批准药物，但获批药物需满足严格的上市后合规要求，包括完成4期或批准后临床试验[162] - FDORA授权FDA要求在批准前或批准后特定时间内开展批准后研究，规定研究条件，要求申办者提交进度报告，对未尽职开展研究的行为可采取执法行动[162][163] - 快速通道药物的NDA可进行滚动审查，但FDA的审查时间目标从最后一部分提交开始计算，若数据不支持，FDA可撤销快速通道认定[163] - 药品获批后，相关专利会公布在FDA的橙皮书中，潜在仿制药竞争对手可引用橙皮书中的药物支持简略新药申请（ANDA）[156] - ANDA申请人需向FDA证明橙皮书中所列专利情况，若不挑战所列专利，ANDA申请需等所有相关专利到期才会获批[156] - 2011 - 2018年，所有品牌处方药制造商和进口商的年度总费用在25亿美元到41亿美元之间，2019年及以后保持在28亿美元[175] - FSS对四个联邦机构的药品定价不得高于联邦最高限价，该价格至少比上一年非联邦平均制造商价格低24%[174] - 若制造商故意报告虚假价格，法律规定每一项错误将处以10万美元的民事罚款[174] - 孤儿药指定可带来8年数据独占期、2年营销独占期，并有1年延长的可能性[170] - 若505(b)(2)申请人提交IV段认证，需在申请被FDA受理后20天内通知相关方[169] - 若相关专利持有人在45天内未提起专利侵权诉讼，FDA可随时批准505(b)(2)申请[169] - 若ANDA申请人是首个提交含IV段认证的申请，获批后可能获得24个月的仿制药营销独占期[169] - 若产品专为儿科人群开发，儿科使用营销授权可提供8年数据独占期和10年营销独占期[170] - 创新药基本回扣为季度平均制造商价格（AMP）的23.1%或AMP与最佳价格之差中的较高者，非创新药为AMP的13%[183] -

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品收入达5720万美元，较2021年第三季度增长59.3% [5] - 2022年第三季度GAAP净收入为2270万美元，即每股基本收益0.22美元，摊薄后每股收益0.20美元，较2021年第三季度增长120.2% [6][45] - 2022年第三季度非GAAP净收入为2860万美元，即每股基本收益0.28美元，摊薄后每股收益0.26美元，较2021年第三季度增长约83.3% [7][48] - 2022年第三季度有效税率按年计算为19.7%，低于2021年第三季度的24.3%，预计全年有效税率在22% - 23% [46] - 2022年第三季度销售成本为970万美元，占总运营成本的30.1%，高于2021年第三季度的24.2% [49] - 2022年第三季度研发费用为830万美元，占总运营费用的比例从2021年第三季度的20.4%增至25.9% [51] - 2022年第三季度SG&A费用总计1420万美元，占总运营费用的比例从2021年第三季度的55.4%降至44.1% [52] - 截至第三季度末，现金及短期投资为2.561亿美元，较上一季度增加3530万美元 [9][55] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 第三季度Firdapse净销售额为5720万美元，环比增长8%，同比增长59.3% [22] - 第三季度新患者注册人数超过预期，比第二季度多85%，报销患者停药率比第二季度低35%，全年停药率低于15% [23] - 10月新患者注册人数与历史最高水平持平，停药人数低于预期 [25] Ruzurgi业务 - 收购Ruzurgi资产后，公司继续向接受治疗的现有患者提供库存药物，这些患者主要患有先天性肌无力综合征等非LEMS神经肌肉疾病 [12][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国国家实验室数据显示，2022年电压门控钙通道抗体测试数量比2021年至少增加50% [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是通过合作、收购商业阶段资产或公司来拓宽和多元化产品组合，目前正处于收购商业阶段产品和/或公司的尽职调查后期，有望在今年宣布交易 [15] - 开展针对胸科肿瘤学家的营销计划，以提高LEMS的早期识别率，该计划将于明年全面展开 [11] - 计划通过补充新药申请将Firdapse的最大指示剂量从每天80毫克提高到100毫克 [39] - 推进环境、社会和治理（ESG）倡议，计划在2023年上半年发布首份可持续发展报告 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现2022年目标充满信心，上调全年Firdapse收入指引至2.05亿 - 2.10亿美元，现金运营支出指引保持在6500万 - 7000万美元 [8] - 第四季度开局良好，有望延续增长势头，实现短期和长期目标，为股东创造价值 [20][58] 其他重要信息 - 第三季度获得Firdapse补充新药申请批准，将适用年龄范围扩大到6岁及以上儿科患者 [14] - 收购Jacobus Pharmaceuticals资产后，公司知识产权组合增加两项专利，使列入橙皮书的美国专利总数达到六项 [13][34] - 公司被BioFlorida评为年度公司，在《财富》杂志2022年最快增长100家公司中排名第39位，于9月15日被纳入标准普尔小型股600指数 [17][18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 目前有多少患者使用Firdapse，其中小细胞肺癌患者有多少？ - 公司历史上未提供患者数量，但近期新注册患者中约30%为小细胞肺癌LEMS患者，随着相关策略实施，该比例将继续增长 [60] 问题2: 如何针对小细胞肺癌患者群体，2023年能使多少患者用上药？ - 预计2023年该群体新注册患者比例将从目前的30%提高到35% - 40%，将通过聘请肿瘤学思想领袖联络员、增加肺癌会议参与度等方式，与高容量癌症机构合作，让患者更早接受检测和诊断 [61][62] 问题3: 收入指引中点显示第四季度与第三季度持平或略降，是否与季节性因素有关？ - 公司一直持保守态度，首次提供指引，正在摸索中，基于本季度开局情况，不认为会出现业绩下滑 [63] 问题4: 患者增长是来自处方医生数量增加还是深度挖掘，用户评价如何，初治患者和从Ruzurgi转换过来的患者在持续性上有无差异？ - 处方医生群体广泛，约75%的处方医生只有一名患者，第三季度约40%的注册患者来自神经肌肉专家，未来随着医生经验增加，有望发现更多适合Firdapse的患者；未发现从Ruzurgi转换过来的患者与一直使用Firdapse的患者在持续性上有差异 [66][67][68] 问题5: 仍在使用Ruzurgi的非LEMS神经肌肉疾病患者的疾病状态如何，是否会将其作为临床开发的潜在适应症，选择Ruzurgi还是Firdapse？ - 这些患者主要患有先天性肌无力综合征，约100人；FDA希望看到按基因亚型分层的临床试验，这使临床试验设计难度较大，目前暂无具体计划追求该适应症，将继续为患者提供Ruzurgi，并开展制造计划以长期供应药物 [70][71][72] 问题6: Ruzurgi的400万美元付款是否为一次性费用，是否包含在非GAAP净收入中？ - 这是本季度的一次性费用，与从Jacobus收购的库存费用相关，包含在GAAP净收入和非GAAP净收入中 [76][77] 问题7: 现金余额的利息收入利率约为多少？ - 公司投资主要为90天期国债，年初利率为7个基点，目前约为3.5% - 4% [78] 问题8: 如何看待目前的有机增长，特别是非小细胞肺癌带来的推动？ - 公司过去几年的有机增长率约为15% - 20%，有信心继续保持这一增长 [79] 问题9: 公司强大的专利地位是否会受到挑战？ - 鉴于药物年收入超过2亿美元，预计会在某个时候受到挑战，这是业务的一部分，公司会做好准备 [80] 问题10: 钙通道抗体测试数量增加50%，能否提供更多信息并量化测试数量？ - 与国家实验室合作的数据显示，2022年测试数量比2021年至少增加50%，由于疫情，数据获取困难且有6个月延迟，这表明公司推动患者检测的努力取得成效，更多患者能够接受检测并使用Firdapse [82][83] 问题11: 目前有多大比例的患者已达到或超过每日80毫克的最大剂量？ - 约40%的患者达到或超过80毫克的剂量 [84]

产品库存与供应 - 公司有足够的FIRDAPSE®库存，可满足未来至少12个月的患者需求[108] 销售团队与市场覆盖 - 公司销售团队约有30名现场人员，另有5名医学科学联络官[110] - 公司通过内部销售机构可触及约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[111] 产品费用政策 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月不超过10美元，目前低于2美元[114] 法律判决与产品批准 - 2021年9月30日，美国第11巡回上诉法院推翻地方法院判决；2022年1月31日，地方法院作出有利于公司的简易判决；2月1日，FDA将Ruzurgi®的最终批准改为暂定批准[115] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得Ruzurgi®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[117] - 2020年7月31日，加拿大卫生部批准FIRDAPSE®用于治疗LEMS；2022年3月11日，加拿大法院再次撤销对Ruzurgi®的批准[120][122] 商业版图与合作 - 2019年5月，公司将FIRDAPSE®的商业版图扩大到日本；2021年6月28日，将日本权利分许可给DyDo Pharma[123][124] - 2021年12月，DyDo在日本启动FIRDAPSE®的3期注册研究，预计2023年完成[125] 收购探索 - 公司正探索收购商业药品和/或处于研发阶段的药品或公司的机会，但尚未达成最终协议[127] 财务资金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金和投资约为2.561亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[133] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总计2.561亿美元，营运资金为2.316亿美元；截至2021年12月31日，分别为1.913亿美元和1.83亿美元[163] FIRDAPSE®产品销售净收入 - 2022年第三季度和前九个月，FIRDAPSE®产品销售净收入分别为5720万美元和1.533亿美元，较2021年同期分别增加2130万美元和5360万美元，销量分别增长约54.0%和47.5%[149] 与DyDo合作协议收入 - 2022年第三季度和前九个月，公司与DyDo的合作协议收入分别为0美元和50万美元，2021年同期分别为10万美元和280万美元，减少主要因2021年获得270万美元前期许可费[138][149] 销售成本 - 2022年第三季度和前九个月，销售成本分别约为970万美元和2320万美元，2021年同期分别为530万美元和1450万美元，主要为特许权使用费，净销售额超1亿美元时费率增加3%[150] 研发费用 - 2022年第三季度研发费用约为830万美元，占总运营成本和费用约26%，2021年同期约为450万美元，占比20%，增长约380万美元[152] - 2022年前九个月研发费用约为1570万美元，占总运营成本和费用约19%，2021年同期约为1190万美元，占比19%，增长约380万美元[152] - 研发费用增加主要因2022年7月11日收购Ruzurgi®库存约410万美元全额计入第三季度费用，且2022年前九个月含关闭临床试验和扩大准入项目成本[152] 专利情况 - 公司在美国橙皮书中列出六项保护FIRDAPSE®的专利，还在寻求更多专利申请[131] - 2020年8月美国专利商标局批准'893专利，2020年10月6日发布，有效期至2034年4月7日[128] - 2021年4月美国专利商标局批准'128专利，2021年7月13日发布[129] 销售、一般和行政费用 - 2022年和2021年第三季度销售、一般和行政费用分别约为1420万美元和1220万美元，分别占总运营成本和费用的44%和55%[154] - 2022年和2021年前三季度销售、一般和行政费用分别约为4350万美元和3640万美元，分别占总运营成本和费用的53%和58%[156] 基于股票的总薪酬 - 2022年第三季度和前三季度基于股票的总薪酬分别为210万美元和600万美元，2021年同期分别为150万美元和460万美元[158] 其他收入（支出）净额 - 2022年第三季度和前三季度其他收入（支出）净额分别为90万美元和70万美元，2021年同期分别为10万美元和20万美元[159] 有效所得税税率 - 2022年和2021年前三季度有效所得税税率分别为19.7%和24.3%[160] 净收入 - 2022年第三季度和前三季度净收入分别为2270万美元和5760万美元，2021年同期分别为1030万美元和3020万美元[162] 经营活动净现金 - 2022年和2021年前三季度经营活动提供的净现金分别为7600万美元和4120万美元[169] 投资活动净现金 - 2022年和2021年前三季度投资活动提供的净现金分别为920万美元和使用1100万美元[171] 融资活动净现金 - 2022年和2021年前三季度融资活动使用的净现金分别为60万美元和560万美元[172] 公司面临的不确定性与风险 - 公司面临FIRDAPSE®商业化的高度不确定性，影响因素包括新冠疫情、市场规模估计准确性等[176] - 公司面临多种风险，如报销和覆盖政策变化、医疗行业变革、临床试验进展等[177] - 市场风险指利率、外汇和商品价格波动对市场风险敏感工具价值的影响，会导致公司经营结果和现金流波动[178] - 公司不确定能否继续成功营销FIRDAPSE®并保持盈利和正现金流[176] - 公司不确定能否为非LEMS神经肌肉疾病患者提供足够的Ruzurgi®供应[176] - 公司不确定美国国会是否会通过并由总统签署修订《孤儿药法案》的立法及其影响[176] - 公司不确定FIRDAPSE®在加拿大能否实现盈利商业化[177] 公司投资策略 - 公司目前的利率风险仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金[178] - 公司投资活动的主要目标是保存资本以支持运营，同时在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[178] - 公司投资组合不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[178]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度FIRDAPSE净收入达5300万美元，同比增长57.7% [6] - 2022年第二季度税前净收入为2820万美元，较2021年第二季度的1590万美元增长77.6% [7] - 2022年第二季度GAAP净收入为2160万美元，摊薄后每股收益0.20美元，较2021年第二季度增长77.5% [7][49] - 2022年上半年年化有效税率为23.7%，2021年上半年为23% [50] - 2022年第二季度非GAAP净收入为3030万美元，较2021年第二季度增长约73.7% [51][52] - 2022年第二季度销售成本为760万美元，占总运营成本的31.2%，高于2021年第二季度的22.1% [53] - 2022年第二季度研发费用为400万美元，占总运营费用的16.2%，低于2021年第二季度的21.7% [55] - 2022年第二季度SG&A费用为1290万美元，占总运营费用的52.6%，低于2021年第二季度的56.2% [56] - 截至2022年第二季度末，公司现金及投资为2.208亿美元，无有息债务 [7][57] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE业务：2022年第二季度净销售额为5300万美元，环比增长23.3%，同比增长57.7% [22] - 新患者注册方面：第二季度新患者注册数较第一季度增长36%，6月新患者注册数与3月持平，为上市以来最高单月总数 [25] - 支付方批准率：成人LEMS患者从Ruzurgi转换到FIRDAPSE的支付方批准率超过90% [24] - 患者依从性和停药率：各支付方的患者获取率超过90%，患者依从性超过90%，年停药率约为15% [25] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是通过合作、收购商业阶段资产或拥有获批罕见病疗法的公司来拓宽和多元化产品组合 [17] - 目前正在积极进行尽职调查，评估多个收购产品或公司的机会，有望在2022年下半年实现目标 [18][19] - 解决了与Jacobus Pharmaceuticals的专利诉讼，获得Ruzurgi的美国和墨西哥权利及相关知识产权 [12] - 提交FIRDAPSE用于治疗儿科LEMS患者的补充新药申请，若获批将扩大适用年龄范围 [15][38] - 计划通过补充新药申请将FIRDAPSE的最大剂量从每天80毫克提高到100毫克 [41] - 推进ESG计划，发布了首套行业特定披露文件 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来持乐观态度，认为自身处于有利地位，能够继续执行增长战略，为利益相关者创造长期价值 [21] - 预计2022年将是变革性的一年，公司将加大力度多元化投资罕见病创新机会 [60] 其他重要信息 - 第二季度公司在公开市场回购60万股普通股，平均价格为每股7.26美元，约440万美元 [10] - 自2021年3月股份回购计划启动以来，已回购约320万股，平均价格为每股5.92美元，总计约1900万美元 [11] - 7月公司举办了LEMS患者论坛，被认为是美国最大规模的LEMS患者聚会 [30] - 公司参加了多个地区和全国性会议，宣传LEMS和FIRDAPSE [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：为实现收入指引上限，关键关注因素是什么？ - 回答：所有领先指标和指标都指向持续增长，第三季度初新患者注册强劲且停药率低，公司有大量患者线索，希望在第三季度或第四季度帮助这些患者，从而实现收入指引上限 [64] 问题2：儿科LEMS补充申请向FDA提供了哪些信息，“谨慎乐观”表述的原因是什么？ - 回答：“谨慎乐观”是谨慎表述，尊重FDA的审查工作，不清楚申请有何缺陷；向FDA提交了所有儿科安全数据以及成人数据向儿科患者转化的模拟信息，与Jacobus获批Ruzurgi的方法相同 [66][67] 问题3：若年底完成业务发展活动，是否会增加明年收入，是否会利用现有商业基础设施，现金或股票使用偏好如何？ - 回答：预计会增加明年收入，希望利用销售团队，但有难度，预计后台、市场准入、患者服务等方面会有协同效应；公司现金状况良好，未使用债务市场，根据目标需求和意愿，现金交易、股票交易或组合交易均可 [69][70] 问题4：下半年新患者注册速度预期如何？ - 回答：根据领先指标，预计增长速度将持续，新注册人数强劲，停药率稳定，全年有机增长预计在15% - 20% [74][76] 问题5：肿瘤LEMS新患者注册目标是多少？ - 回答：2022年目标是实施教育工具，帮助医生了解LEMS和FIRDAPSE，目前新患者注册中肿瘤LEMS患者占比从20%提升到25%，希望2023年能加速至35%左右，但未确定最终目标 [77] 问题6：从Jacobus获得的拟列入橙皮书的专利具体涵盖什么内容？ - 回答：该专利包含一种新的、以前未知的杂质的权利要求，该杂质存在于所有含阿米吡啶的产品中 [78] 问题7：是否知道今年秋季会有仿制药申请，公司知识产权能否防止仿制药获批？ - 回答：预计产品长期增长良好，可能会有仿制药公司提交申请，目前未知；公司认为专利有效且可执行，但因律师建议，不便多谈 [82] 问题8：使用Ruzurgi的IND患者何时过渡到FIRDAPSE？ - 回答：正在转移Ruzurgi资产，包括现有库存，仍在评估继续提供Ruzurgi的时长和长期供应计划；大多数IND患者不是LEMS患者，而是其他神经肌肉疾病患者，目前不宜讨论FIRDAPSE的非标签使用 [83][84]

公司战略决策 - 公司是商业阶段生物制药公司，2021年决定拓宽和多元化产品组合[109][110] FIRDAPSE®产品库存与销售团队 - 公司目前有足够FIRDAPSE®库存，可满足至少未来12个月患者需求[116] - 公司销售FIRDAPSE®的现场团队约有30名人员，另有5名医学科学联络官[117] FIRDAPSE®销售渠道 - 公司合作的内部销售机构可触达约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[118] FIRDAPSE®患者自付费用 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月不超过10美元，目前低于2美元[121] FIRDAPSE®专利情况 - 公司FIRDAPSE®的'893专利2034年4月7日到期，'128专利有对应到期日[123] - 2022年3月，公司获得三项专利，将专利覆盖范围扩大到氨吡啶快速代谢者[124] Ruzurgi®相关事件 - 2022年2月，FDA将Ruzurgi®的最终批准改为暂定批准，直至FIRDAPSE®的7年孤儿药 exclusivity到期[127] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得Ruzurgi®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[129] - 公司已将大部分此前非标签使用Ruzurgi®的成年LEMS患者转为使用FIRDAPSE®[130] - 2022年7月底Jacobus关闭其制造工厂，公司正在评估Ruzurgi®的未来发展路径，即便引入合同制造商，至少需一年才能生产额外产品[131] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金和投资约为2.208亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[140] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总计2.208亿美元，营运资金为2.201亿美元；截至2021年12月31日，分别为1.913亿美元和1.83亿美元[167] FIRDAPSE®产品销售净收入 - 2022年第二季度和上半年，公司FIRDAPSE®产品销售净收入分别为5300万美元和9610万美元，较2021年同期的3360万美元和6380万美元分别增加约1940万美元和3220万美元，增幅分别约为50.5%和44.1%[155] 许可及其他收入 - 2022年第二季度和上半年，公司许可及其他收入为10万美元，较2021年同期的270万美元减少，主要因与DyDo Pharma的许可协议[155] 销售成本 - 2022年第二季度和上半年，公司销售成本分别约为760万美元和1350万美元，2021年同期分别为450万美元和920万美元，主要为特许权使用费[156] 研发费用 - 2022年和2021年第二季度研发费用分别约为400万美元和450万美元，分别占总运营成本和费用的约16%和22%[157] - 2022年第二季度研发费用较2021年减少46.7万美元，降幅为10.5%，其中员工股票薪酬增加4.9万美元，增幅为13.0%[157] - 2022年和2021年上半年研发费用分别约为740万美元和750万美元，分别占总运营成本和费用的15%和18%[158] 合作协议收入 - 2022年第二季度和上半年，公司与DyDo的合作协议产生收入50万美元，预计未来收入将随DyDo达成监管里程碑的能力而波动[144] - 2022年第二季度和上半年，公司与KYE Pharmaceuticals合作协议产生的收入微不足道，预计未来收入将随合作者在加拿大销售FIRDAPSE®的能力而波动[142] - 2022年第二季度和上半年，公司与Endo的合作协议未产生收入，预计未来收入将随合作者达成监管里程碑的能力而波动[143] 销售、一般和行政费用 - 2022年和2021年第二季度销售、一般和行政费用分别约为1290万美元和1150万美元，分别占总运营成本和费用的53%和56%；上半年分别约为2930万美元和2420万美元，分别占比58%和59%[160] 总股票薪酬 - 2022年第二季度和上半年的总股票薪酬分别为200万美元和390万美元，2021年同期分别为150万美元和310万美元[162] 有效所得税税率 - 2022年和2021年上半年有效所得税税率分别为23.7%和23.0%[164] 净收入 - 2022年第二季度和上半年净收入分别为2160万美元和3490万美元，2021年同期分别为1220万美元和1980万美元[166] 现金流量 - 2022年和2021年上半年经营活动提供的净现金分别为3470万美元和1950万美元[174] - 2022年上半年投资活动提供的净现金为930万美元，2021年同期使用的净现金为1090万美元[175] - 2022年和2021年上半年融资活动使用的净现金分别为450万美元和350万美元[176] 特许权使用费 - 2022年第二季度和上半年确认的特许权使用费分别约为710万美元和1270万美元[178] 前瞻性陈述与风险 - 公司报告包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，相关因素在2021年10 - K表年报“项目1A - 风险因素”部分讨论[181] - FIRDAPSE®持续成功商业化高度不确定，受新冠疫情、市场规模估计准确性等诸多因素影响[182] 投资活动目标与政策 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营，不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[185] 公司内部控制 - 截至2022年6月30日，公司披露控制和程序有效，能确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息[187] - 2022年第二季度末的三个月内，公司内部控制或其他因素无重大变化[187]

业绩总结 - 2022年第一季度总收入达到4300万美元，同比增长42.7%，环比增长13%[14] - 2022财年收入指导范围为1.95亿至2.05亿美元[5] - 截至2022年3月31日，公司现金储备为1.98亿美元，且无负债[6] 用户数据 - 自FIRDAPSE上市以来，已有超过800名成人LEMS患者接受了该药物治疗[20] - 2022年第一季度，FIRDAPSE的有机新报销患者增长率为18%[14] - FIRDAPSE在美国的市场机会显著，约有3000名LEMS患者，1400名患者尚未确诊或误诊[12] 未来展望 - 预计2022年现金运营费用在6500万至7000万美元之间[45] - 公司计划在2022年第一季度提交针对儿童LEMS患者的标签扩展申请[23] 新产品和新技术研发 - 公司在2022年第一季度获得了美国法院支持FIRDAPSE孤儿药专属性的积极裁决[26] 股东回报 - 公司在2022年第一季度进行了260万股的股票回购，总金额为1460万美元[6]