文章核心观点 公司宣布已完成纳斯达克美国存托股份（ADS）退市预计2024年3月11日左右完成向美国证券交易委员会（SEC）提交退市报告ADS代表两股A类普通股公司预计将ADS转至场外交易市场（OTC）继续交易财务顾问认为退市符合公司最佳利益但可能给ADS持有人带来不利影响SEC对公司监管力度较大 [1] 分组1：公司退市情况 - 公司宣布已完成纳斯达克ADS退市 [1] - 预计2024年3月11日左右向SEC提交退市报告 [1] - ADS代表两股A类普通股 [1] 分组2：后续交易安排 - 公司预计将ADS转至OTC继续交易 [1] 分组3：财务顾问观点 - 财务顾问认为退市符合公司ADS持有人最佳利益 [1] - 财务顾问认为退市可能给ADS持有人带来不利影响 [1] 分组4：监管情况 - SEC对公司监管力度较大 [1]

公司融资情况 - 公司于2021年11月完成首次公开募股，发售2031.25万股美国存托股份，承销商后续又购买59.3616万股，公司获得总收益3.345亿美元，净收益3.048亿美元[98] 公司合作收益 - 2023年10月，公司与百时美施贵宝达成协议，获得3.5亿美元一次性付款，并免除1.275亿美元里程碑付款义务[103] 业务线试验数据 - 2023年10月，TP - 03中国3期LIBRA试验达到第43天螨虫根除共同主要终点（p<0.001），完全袖套治愈共同主要终点呈积极但无统计学意义趋势（p = 0.15）[106] - 2023年10月，公布英菲格拉替尼2a期研究数据，确认客观缓解率23.8%（95%CI：8.2 – 47.2），疾病控制率76.2%（95%CI：52.8 – 91.8）[107] 2023年第三季度财务指标变化 - 2023年第三季度研发费用为901.8万美元，2022年同期为825.8万美元，增加0.7万美元[115][123][124] - 2023年第三季度一般及行政费用为1728.3万美元，2022年同期为1629.1万美元[123] - 2023年第三季度利息收入净额为270.7万美元，2022年同期为140.5万美元[123] - 2023年第三季度其他收入净额为14.1万美元，2022年同期为125.3万美元[123] - 2023年第三季度所得税费用为58.6万美元，2022年同期为0.6万美元[121][123] - 2023年第三季度净亏损为2403.9万美元，2022年同期为2189.7万美元[123] 2022年三季度研发成本构成 - 2022年三季度研发成本主要为人员相关费用300万美元和支持临床试验的开发活动费用440万美元[125] 三季度财务指标对比变化（简略表述） - 一般及行政费用从2022年三季度的1630万美元增至2023年三季度的1730万美元，增加100万美元[126] - 利息收入从2022年三季度的140万美元增至2023年三季度的270万美元，增加130万美元[127] - 其他收入净额从2022年三季度的130万美元降至2023年三季度的10万美元，减少120万美元[128] - 2023年三季度所得税费用为58.6万美元，有效所得税率为 - 2.5%；2022年三季度为6000美元，有效所得税率为0.0%[129] 前三季度财务指标对比变化 - 研发费用从2022年前三季度的4920万美元降至2023年前三季度的2930万美元，减少1990万美元[132] - 一般及行政费用从2022年前三季度的4690万美元增至2023年前三季度的4800万美元，增加110万美元[134] - 利息收入从2022年前三季度的220万美元增至2023年前三季度的790万美元，增加570万美元[135] - 其他收入净额从2022年前三季度的190万美元降至2023年前三季度的100万美元，减少90万美元[136] 公司资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.522亿美元[138]

公司上市情况 - 公司于2021年11月完成首次公开募股，发售2031.25万股美国存托股份，承销商后续又购买59.3616万股，公司获得总收益3.345亿美元，净收益3.048亿美元[46] - 2021年10月29日公司IPO的注册声明生效，11月3日结束，以每股美国存托股票16美元的价格向公众出售2031.25万股美国存托股票，代表2031.25万股普通股[94] 产品研发与获批进展 - 2023年4月，国家药监局受理马瓦卡坦治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药申请并给予优先审评，同月该药物3期EXPLORER - CN试验公布积极顶线结果[48] - 2023年5月，马瓦卡坦在中国澳门获批治疗有症状的纽约心脏协会II - III级梗阻性肥厚型心肌病成人患者；6月在新加坡获批治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者[48] - 2023年6月，TP - 03治疗中国蠕形螨睑缘炎患者的3期LIBRA临床试验完成入组；7月，合作伙伴宣布其获美国食品药品监督管理局批准治疗成人蠕形螨睑缘炎[50] - 2023年6月，英菲格拉替尼治疗三线或更后线成纤维细胞生长因子受体 - 2基因扩增的胃癌或胃食管交界腺癌患者的2a期概念验证试验公布顶线结果，确认客观缓解率为25.0%（n = 20），观察到的中位缓解持续时间为3.8个月[51][52] - 2023年7月，公司与阿斯利康达成临床供应协议，评估BBP - 398与奥希替尼联用治疗EGFR突变非小细胞肺癌的安全性和有效性；8月，该1期试验首例中国患者接受治疗[53] - 2023年8月11日公司及子公司与MyoKardia就mavacamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病的临床试验签订补充协议，MyoKardia将成为全球试验的主办方并授权上海联拓生物开展中国部分的研究[96] 财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为945.4万美元，2022年同期为2859.1万美元；2023年上半年研发费用为2028.5万美元，2022年同期为4092万美元[58] - 2023年第二季度和上半年所得税费用分别为0.2万美元和0.6万美元，2022年同期均为0美元[59] - 2023年Q2研发费用从2.86亿美元降至0.95亿美元，减少1.91亿美元；上半年从4.09亿美元降至2.03亿美元，减少2.06亿美元[60][61] - 2023年Q2一般及行政费用从1.46亿美元增至1.56亿美元，增加0.1亿美元；上半年从3.06亿美元增至3.07亿美元，增加0.01亿美元[60][61] - 2023年Q2利息收入从0.06亿美元增至0.28亿美元，增加0.22亿美元；上半年从0.08亿美元增至0.52亿美元，增加0.43亿美元[60][62] - 2023年Q2其他收入净额从0.02亿美元增至0.09亿美元，增加0.07亿美元；上半年从0.06亿美元增至0.08亿美元，增加0.02亿美元[61][62] - 2023年Q2所得税费用为0.02亿美元，有效所得税率为 - 0.9%；上半年为0.06亿美元，有效所得税率为 - 1.4%；2022年Q2所得税费用为0.0005亿美元，有效所得税率为0.0%；上半年为0.0011亿美元，有效所得税率为0.0%[61][62] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为26.73亿美元[63] - 2023年上半年经营活动使用现金约3.7亿美元，投资活动提供现金约6.25亿美元，融资活动未产生净收益；2022年上半年经营活动使用现金约5.25亿美元，投资活动使用现金约4.17亿美元，融资活动提供现金约0.17亿美元[67][68][69] 公司运营与财务预期 - 公司预计研发费用将因推进候选产品临床开发等活动显著增加，预计未来一般及行政费用也将增加以支持产品开发和商业化[57][58] - 公司预计未来将持续亏损，且随着临床开发计划推进亏损可能增加，需要额外资金来开发产品候选物和维持运营[64] 公司运营影响因素 - 新冠疫情对公司临床试验入组产生影响，可能对临床开发时间表和业务计划造成不利影响，但公司仍能继续关键业务活动并推进临床项目[55][56] 公司会计政策与内部控制 - 2023年上半年公司关键会计政策和市场风险管理与2022年年报相比无重大变化[70][72] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[74] - 本季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[75] 公司法律相关情况 - 公司目前未面临重大政府调查、私人诉讼或其他法律程序[76] - 公司认为自身符合中国数据相关法律法规的重大法律义务，但面临不确定性和风险[77] - 公司不维护中国患者的个人可识别健康信息，但收集和维护去标识化或匿名化健康数据[78] - 《网络安全法》自2017年生效，要求公司采取措施确保网络和数据安全[81] - 《网络安全审查办法》自2022年2月15日生效，公司预计不会因向外国投资者发行证券接受审查，因处理的数据通常不涉及国家安全且未处理超100万用户个人信息[83] - 《个人信息保护法》规定严重违规可处最高5000万元人民币罚款或上一年度年收入的5%，并可责令暂停相关活动[84] - 《数据出境安全评估办法》自2022年9月1日生效，公司目前和过去的数据出境转移可能无需强制评估，但未来可能需要[84] - 《数据安全法》和《个人信息保护法》禁止未经中国政府事先批准向外国执法或司法机构转移数据[86] - 违反人类遗传资源相关法规，个人可能面临最高7年有期徒刑和/或刑事罚款，企业可能被警告、没收材料、禁止提交临床试验申请、禁止发起新申请6至12个月等处罚[89,90] - 人类遗传资源实施细则规定，为在中国获得药品和医疗器械上市许可而进行的临床研究，若不涉及人类遗传材料出口，满足一定条件可进行备案而非事先批准；对外提供或开放访问超过500人的外显子测序和基因组测序信息等情况需进行安全审查[89] - 国家安全法律制度对个人信息和人类健康相关数据提出更严格的数据本地化要求，公司可能需增加运营成本，若违规可能面临多种不利后果[92] - 遵守网络安全法、数据安全法等相关法律法规可能增加公司产品成本、改变运营方式甚至影响产品供应，不遵守可能损害声誉、面临调查罚款等[91] 公司资金来源 - 公司运营主要由优先股销售、可转换票据发行和首次公开募股所得款项资助[63]

公司上市相关 - 公司于2021年11月完成首次公开募股，发售2031.25万股美国存托股份，承销商后续又购买59.3616万股，公司获得总收益3.345亿美元，净收益3.048亿美元[49] - 2021年10月29日，公司S - 1表格注册声明生效，与首次公开募股（IPO）相关[80] - 公司在IPO中出售2031.25万股美国存托股票（ADS），代表2031.25万股普通股[80] - 每股美国存托股票的公开发行价格为16美元[80] - 2021年11月3日，公司IPO结束[80] - 公司未对2021年11月2日提交给美国证券交易委员会的招股说明书中所述的IPO所得款项的计划用途进行重大变更[80] 药物研发与商业化进展 - 2023年1月，mavacamten被纳入中国肥厚型心肌病诊断和治疗指南；2月向澳门提交新药申请；3月完成中国症状性梗阻性肥厚型心肌病患者3期试验；4月NMPA优先审评该药物新药申请并公布3期试验积极结果；5月该药物在澳门获批[51] - 2023年2月，omilancor被转让，公司与NImmune签订直接许可协议继续开发和商业化该药物[52] - 2022年第四季度，Lyra宣布因向内部制造转型而暂时暂停ENLIGHTEN II的入组工作[78] 公司人事变动 - 2023年4月，公司晋升Pascal Qian为首席商务官，其继续担任中国总经理[53] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为1083.1万美元，较2022年同期的1232.9万美元减少150万美元[57][59] - 2023年第一季度许可费为250万美元，较2022年同期的500万美元减少250万美元，其中TP - 03项目许可费为250万美元，LYR - 210项目2022年同期为500万美元[57][58] - 2023年第一季度一般及行政费用为1513.8万美元，较2022年同期的1608.8万美元减少100万美元[59] - 2023年第一季度利息收入净额为240.6万美元，较2022年同期的28万美元增加210万美元[59][60] - 2023年第一季度其他收入（支出）净额为 - 4.4万美元，较2022年同期的41.7万美元减少40万美元[59][60] - 2023年第一季度所得税费用为43.8万美元，2022年同期为6000美元[58][59] - 2023年第一季度所得税费用为40万美元，有效所得税率为-1.9%；2022年同期所得税费用为6000美元，有效所得税率为0.0%[61] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.865亿美元[62] - 2023年第一季度经营活动使用现金约1760万美元，主要因净亏损2400万美元；2022年同期使用现金约1310万美元，主要因净亏损2770万美元[66] - 2023年第一季度投资活动提供现金约4050万美元，来自有价证券销售和赎回8640万美元，部分被购买有价证券4580万美元抵消；2022年同期使用现金约7530万美元[66] - 2023年和2022年第一季度融资活动均未产生净收益[66] 公司运营与财务报告相关 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[70] - 本季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[71] 法律与监管相关 - 公司目前无重大政府调查、私人诉讼或其他法律程序[72] - 国内公司间接境外发行上市需满足两个条件，其中之一是发行人最近一个会计年度经审计合并财务报表中50%以上的营业收入、利润总额、总资产或净资产由中国境内公司贡献[73] - 发行人在同一境外市场进行后续证券发行，需在发行完成后三个工作日内向中国证监会备案，未履行备案程序，发行人可能被责令整改、警告，并处以100万元至1000万元罚款，直接负责的主管人员和其他直接责任人员可能被警告，并处以50万元至500万元罚款[73] 公司资金来源与亏损预期 - 公司自成立以来，运营主要通过种子轮、A轮融资、发行可转换票据和IPO获得资金[62] - 公司预计在可预见未来将持续产生重大亏损，且随着临床开发项目推进亏损可能增加[63] 产品供应风险 - 公司通过与BMS的临床供应协议采购mavacamten的临床用药，并计划通过商业供应协议采购其商业用药，与Tarsus的供应合作也类似[77] - 公司目前依赖许可方及其第三方制造商生产临床和商业供应的候选产品，若许可方无法及时建立、维持或扩大内部制造能力，会增加供应不足的风险[73] - 若许可方或第三方制造商的生产设施未获监管批准、受损或生产中断，公司业务和前景将受负面影响[73] - 若许可方或第三方制造商供应短缺，会对公司业务产生负面影响，任何供应中断或延迟都会损害公司开发和商业化候选产品的能力[75] - 公司依赖许可方或有限数量的第三方制造商，面临许可方无法及时建立内部制造能力、难以找到合适制造商等多种风险[75] - 若公司或许可方与第三方合作出现问题，候选产品或产品的制造可能延迟，损害公司经营业绩[76] - 若公司、许可方或其制造商无法在候选产品获监管批准后购买关键材料，商业推出将延迟或供应短缺，影响公司创收能力[77] 公司股权回购情况 - 公司未进行股权证券的发行人回购[81] 报告签署信息 - 报告日期为2023年5月11日，首席执行官Yizhe Wang和首席财务官Yi Larson代表公司签署报告[90]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-K _________________ (Mark One) x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________ to ___________ Commission File Number: 001-40947 LianBio (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) _____ ...

公司上市情况 - 2021年11月公司完成首次公开募股，发售2031.25万股美国存托股票，每股发行价16美元；12月1日承销商部分行使超额配售权，额外购买59.3616万股美国存托股票，公司获得总收益3.345亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益为3.048亿美元[83] 公司股权结构 - 截至2022年9月30日，公司子公司股份均由上一级实体100%持有，公司目前无可变利益实体[84] 临床试验进展 - 2022年8月，公司宣布中国梗阻性肥厚型心肌病患者的3期EXPLORER - CN临床试验完成入组，预计2023年年中公布试验顶线结果[86] - 2022年11月，公司宣布TP - 03在中国蠕形螨睑缘炎患者中的3期LIBRA临床试验启动，预计2023年第四季度公布顶线数据[89] 新药申请情况 - 2022年9月，公司合作伙伴Tarsus向美国食品药品监督管理局提交TP - 03治疗蠕形螨睑缘炎的新药申请，FDA接受申请，目标行动日期为2023年8月25日[88] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年第三季度研发费用为825.8万美元，2021年同期为465.5万美元；2022年前九个月研发费用为4917.8万美元，2021年同期为1.51038亿美元[101] - 2022年第三季度研发费用从470万美元增至830万美元，增长360万美元；2022年前九个月研发费用从1.51亿美元降至4920万美元，减少1.019亿美元[111][113][119][121] 财务数据关键指标变化 - 许可费 - 2022年前九个月许可费为2500万美元，2021年同期为1.36915亿美元[101] 财务数据关键指标变化 - 前期款项和里程碑款项 - 2022年第三季度和前九个月公司未支付前期款项或里程碑款项，2021年前九个月支付前期款项和里程碑款项总计1.369亿美元，2022年前九个月为2500万美元[102] 财务数据关键指标变化 - 所得税费用（收益） - 2022年第三季度和前九个月所得税费用（收益）均为0，2021年第三季度为 - 40万美元，前九个月为160万美元[108] - 2022年第三季度所得税费用为6000美元，有效所得税率为0.0%；2021年第三季度所得税收益为39.7万美元，有效所得税率为2.9%[110][116] - 2022年前九个月所得税费用为1.7万美元，有效所得税率为0.0%；2021年前九个月所得税费用为155.3万美元，有效所得税率为 - 0.9%[118][124] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 公司预计随着产品候选药物的持续开发和商业化，未来一般及行政费用将增加[105] - 2022年第三季度一般及行政费用从890万美元增至1630万美元，增长740万美元；2022年前九个月一般及行政费用从2250万美元增至4690万美元，增长2440万美元[111][113][119][121] 财务数据关键指标变化 - 利息收入和其他收入净额 - 2022年第三季度利息收入从3.2万美元增至140.5万美元，增长137.3万美元；其他收入净额从3000美元增至125.3万美元，增长125万美元[110] - 2022年前九个月利息收入净额从17.1万美元增至223.8万美元，增长206.7万美元；其他收入（费用）净额从 - 18.9万美元增至187.3万美元，增长206.2万美元[118][122][123] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物和有价证券 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为3.117亿美元[125] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2022年前九个月经营活动使用现金约6850万美元，投资活动使用现金约8020万美元，融资活动提供现金约170万美元[131][132][134][136] - 2021年前九个月经营活动使用现金约1.336亿美元，投资活动使用现金约20万美元，融资活动提供现金约820万美元[131][133][135][136] 会计政策与风险情况 - 2022年前九个月公司关键会计政策与2021年年报相比无重大变化[138] - 截至2022年9月30日，公司市场风险及管理方式与2021年12月31日年度报告披露相比无重大变化[140] 公司控制与程序评估 - 公司管理层评估截至2022年9月30日披露控制与程序有效性，首席执行官和首席财务官认为其在合理保证水平上有效[141][142] 财务报告内部控制情况 - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响或可能产生重大影响的变化[143]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q _________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________ to ___________ Commission File Number: 001-40947 Cayman Islands 98-1594670 (State or other jurisdiction of incorp ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q _________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________ to ___________ Commission File Number: 001-40947 LianBio (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) ...

宏观政策与监管环境变化 - 中美贸易政策、条约、政府监管和关税关系存在不确定性，可能影响公司业务、财务状况和ADS市场价格[465] - 2021年7月中国政府发布关于中资公司境外融资的新指引，美国证券交易委员会对中资公司实施更严格披露要求[465] - 2021年美国政府采取行动，包括对中国产品加征关税、实施制裁和限制，SEC加强对有重大在华业务公司的审查[469] - 2021年7月30日SEC主席要求对有重大在华业务公司的申报文件进行额外审查[469] - 2021年8月1日中国证监会表示中美监管机构应加强沟通，妥善解决在美上市中资公司监管问题[470] - 1979年中国政府开始颁布经济法规，过去四十年增强了对外国投资的保护，但法律体系仍不完善[471] - 2021年7月6日，中共中央办公厅和国务院办公厅发文加强证券市场执法，加强对境外上市中资公司的监管[473] - 2021年12月24日，中国证监会发布境外上市相关规则征求意见稿，最终版本和生效日期不确定[489] - 2015年2月6日，四家中国会计师事务所同意受谴责并向美国证券交易委员会支付罚款以解决纠纷[491] - 若美国证券交易委员会重启行政程序，公司可能难以聘请中国审计师，财务报表可能不符合规定[492] - 中国制药公司开展业务需遵守大量法规并持有多项许可证，公司获取和维持监管批准的能力不确定[494] - 中国医药行业监管框架可能变化，改革举措的具体影响不确定，可能对公司业务产生不利影响[496] - 若PCAOB连续三年无法检查公司审计工作，SEC将禁止公司证券在美国交易；若AHFCA法案或America COMPETES法案生效，连续两年无法检查就会被禁止交易[500][501] - 2021年12月16日，PCAOB发布报告称无法完全检查中国大陆和香港的注册会计师事务所；SEC自2020年12月18日后开始识别“被认定发行人”[503] - 2021年10月，纳斯达克采用新上市标准，中国可能被认定为“限制市场”，或对公司施加额外上市标准或拒绝继续上市[506] - 中国政府曾采取加息等措施控制经济增长速度，可能导致经济活动减少，影响公司业务[515] - 中国药品监督管理局药品审评审批流程改革的时间和影响不确定，可能影响公司产品商业化进度[519] - 2014年国家外汇管理局发布37号文，要求中国居民就境外投资和融资相关的特殊目的公司进行登记及变更登记[527] - 2007年8月30日颁布《反垄断法》，2008年8月国务院发布《经营者集中申报标准规定》并于2018年9月修订，达到标准的经营者集中需提前申报[531] - 2011年9月生效的《关于建立外国投资者并购境内企业安全审查制度的通知》规定，涉及“国防安全”和“国家安全”的外资并购需严格审查[531] 数据安全与网络安全法规 - 中国《数据安全法》于2021年9月生效，《个人信息保护法》于2021年11月1日生效，对数据跨境传输有相关规定[476] - 《网络安全法》2017年生效，要求公司采取措施确保网络和数据安全，实施多级保护方案[477] - 公司需建立数据和网络安全管理系统，应对数据安全和网络安全风险，成本高且可能无法完全满足合规要求[479] - 中国网信办等监管机构出台多项法规，在线平台运营者拥有超100万用户个人信息拟境外上市须进行网络安全审查[481][482] - 《个人信息保护法》2021年11月1日生效，严重违规最高罚款5000万元或上一年度年收入的5%[485] - 截至年报日期，公司未收到中国监管机构认定其为相关主体或要求进行网络安全审查的通知[484] - 中国监管机构或对违规行为处以罚款、暂停运营等处罚，可能对公司业务、财务等产生重大不利影响[484] - 2017年6月生效的《网络安全法》创建了中国首个国家级数据保护制度[620] - 公司收集和维护临床试验的去标识化或假名化健康数据，其跨境传输可能受新国家安全法律制度约束[621] - 2021年6月10日颁布、9月1日生效的《数据安全法》规定了数据安全和隐私义务[623] - 2021年8月颁布、11月1日生效的《个人信息保护法》包含跨境个人信息传输的安全评估机制[623] - 2022年2月15日生效的《修订后的CAC措施》规定特定主体需进行网络安全审查，拥有超100万用户个人信息的在线平台运营商海外上市需申请审查[625] - 2021年10月发布的《数据出境安全评估办法（征求意见稿）》规定特定情况下数据出境需进行安全评估，如处理超100万个人信息的个人信息处理者向海外传输个人信息等[626] - 2019年7月1日生效的《人类遗传资源管理条例》对人类遗传资源的收集、存储、使用和跨境传输作出规定[631] - 违反数据保护相关法律法规，公司可能面临临床研究暂停、没收资源、罚款等后果[632] - 公司在中美等国家开展业务面临数据保护和转移法律法规的不确定性，不遵守可能导致声誉受损、面临处罚等[635] - 未遵守数据保护法律法规，公司可能面临政府执法行动和高额罚款[619] 公司运营面临的其他法规风险 - 若违反中国环境、健康和安全法规，公司可能面临罚款、处罚或成本增加，影响业务[512] - 公司虽有保险，但可能无法覆盖潜在责任；中国环保法规可能趋严，公司CRO可能需大量资本支出[513] - 公司多数业务在中国，中国经济、政治和社会条件及政策会影响公司运营、流动性和资本获取[514] - 公司业务可能受不同司法管辖区税收政策、劳动力不确定性、地缘政治行动等因素干扰[514] - 违反《外商投资法》信息报告要求将面临10万至50万元人民币罚款[518] - 公司业务受美国《反海外腐败法》及中国等国类似反贿赂反腐败法律约束，违规可能损害声誉并面临处罚[520][522] - 公司产品受美国和外国进出口管制、贸易制裁及进口法律法规约束，违规可能面临罚款和出口特权剥夺[523] - 中国子公司获取外汇受外汇管制，通过外债或增资融资需满足相关登记和审批要求，否则可能影响公司资金流动性和业务扩张[524][525] - 若公司被认定为中国居民企业，需按25%的税率缴纳企业所得税[534][535] - 公司向非居民企业股东支付股息时，需按10%的税率代扣代缴税款；非居民企业股东出售ADS或普通股的收益，可能需按10%的税率缴纳中国预提税；非中国个人股东出售普通股和ADS的收益，可能需按20%的税率缴纳中国预提税[536] - 公司的中国子公司每年需至少提取10%的税后利润作为法定储备基金，直至该基金总额达到其注册资本的50%[539] - 非中国居民企业间接转让中国居民企业股权，若被认定为无商业目的且用于避税，需按10%的税率缴纳所得税[544] - 若中介企业被转让股权价值的75%以上直接或间接来自中国应税资产，或转让前一年内其资产价值（不包括现金）的90%以上直接或间接由中国投资构成，或其收入的90%以上直接或间接来自中国，则该间接转让可能被视为无商业目的[544] 公司财务状况 - 2020年和2021年公司净亏损分别为1.396亿美元和1.963亿美元[547] - 公司预计未来将继续亏损，且亏损可能会增加[548] - 公司目前主要通过私募和2021年11月的首次公开募股融资，尚未从产品销售中获得任何收入[547] - 2021年和2020年公司经营活动净现金使用量分别为1.64亿美元和9810万美元[550] - 截至2021年12月31日，公司的现金、现金等价物、有价证券和受限现金预计可支持至少未来24个月的运营费用和资本支出需求[551] 公司业务运营特点 - 公司作为临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，产品开发投资具有高度投机性[547] - 公司运营历史有限，始于2019年7月，难以评估业务成功和未来可行性[553] - 公司业务依赖临床阶段候选产品的开发和商业化，如mavacamten、TP - 03和NBTXR3等[560] - 公司需额外融资以实现业务目标，融资方式包括股权发行、债务融资等，但可能导致股东股权稀释、限制运营或放弃技术及候选产品权利[552] - 所有候选产品仍在许可区域内开发，成功商业化依赖监管批准和多方面因素，如资源充足性、临床试验结果等[556][557][558] - 在中国和其他司法管辖区商业化候选产品需先获得监管批准，过程漫长、复杂且成本高[561] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有商业潜力的候选产品或适应症[563] - 与候选产品联用的治疗方法若出现问题，可能影响候选产品上市或导致供应短缺[564] - 公司面临激烈竞争，可能导致竞争对手先于或更成功地开发和商业化药物[566] - 公司构建多元化产品管线面临竞争，Zai Lab和BeiGene等公司商业模式可能与公司直接竞争[567] - 公司产品候选药物在肥厚型心肌病、炎症性肠病等适应症方面面临竞争，如Cytokinetics和Ji Xing Pharmaceuticals开发aficamten治疗HCM [568] - 公司众多竞争对手在资金、专业知识等方面优于公司，行业并购可能使资源更集中于少数竞争对手[569] 临床试验相关风险 - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司产品候选药物有失败风险，难以预测何时或是否能获批[572] - 临床试验开始需与监管机构确定试验设计，成功完成临床试验是产品获批和商业化的前提，不确定能否按时开始或完成[573] - 公司或合作伙伴在临床前研究或临床试验中可能面临多种延误或无法完成开发和商业化的情况，如合作伙伴研究延误等[574][575] - 临床试验若被暂停或终止，公司可能遭遇监管延误，原因包括未按要求进行试验等[577] - 若需额外临床试验、无法成功完成试验或结果不佳，公司可能面临获批延迟、无法获批等多种情况[578][580] - 患者招募困难会导致临床试验进度和获批延迟，如计划的infigratinib 3期临床试验因患者群体受限可能延迟[581] - 患者招募受多种因素影响，如疾病严重程度、患者群体规模、竞争疗法等，招募延迟会增加开发成本[583] - 公司公布的临床研究或试验的中期、topline或初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，最终数据可能与初步数据有重大差异[584] - 公司产品候选药物的不良副作用和不良事件可能会延迟或阻止其获得监管批准，限制获批标签的商业前景，或导致监管批准后出现重大负面后果[589] 产品监管与商业化风险 - 2020年药品注册法规及相关辅助文件提供了四种药物快速审评审批程序，公司申请快速审评审批可能无法及时获批或根本无法获批，且获批也不一定加速开发或审批进程[592][593] - 产品候选药物的制造或配方变更可能导致额外成本或延迟，还可能影响临床前研究和临床试验结果，需额外测试或审批[594] - 公司对产品候选药物目标患者群体的发病率和患病率的估计基于第三方来源，可能不准确，若市场机会小于估计，可能影响公司收入和盈利能力[595] - 公司未来成功依赖于留住关键高管和吸引、留住及激励合格人员，关键人员流失可能阻碍公司发展和商业化目标的实现[596][597] - 公司需扩大组织规模和能力，但可能因财务资源有限和管理经验不足而难以有效管理增长，影响业务执行[598] - 公司目前没有药品销售、营销和分销组织，若无法建立或与第三方合作开展这些业务，可能无法产生产品收入和实现盈利[599] - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品候选药物导致伤害的索赔，可能产生巨额负债，影响与临床试验合作方的关系[600] - 他人可能不接受或同意公司对数据的假设、估计、计算、结论或分析，可能影响特定项目潜力、产品候选药物获批和商业化可能性[585] - 公司产品候选药物面临产品责任风险，可能增加商业化成本、延迟或阻碍创收[602] - 公司部分临床试验有责任保险，但可能无法完全覆盖潜在责任，无法获得足够保险会阻碍药物商业化[603] - 公司及合作方信息技术系统可能故障或遭安全漏洞，导致产品开发和商业化计划严重中断[604] - 公司收集和存储敏感数据，系统故障或服务中断会造成数据丢失、系统损坏，影响业务运营[605] - 公司信息系统和网络存在信息被不当使用、泄露等风险，数据泄露会导致监管审批延迟和成本增加[606] - 公司产品候选药物需经广泛监管，无法保证获得监管批准或成功商业化[607] - 获得监管批准需提交大量临床前和临床数据，可能需进行桥接药代动力学试验[609] - 产品候选药物可能因无效、副作用等无法获批或限制商业使用，影响公司业务和财务状况[610] - 获得监管批准过程昂贵、耗时，可能因多种原因延迟或失败[611] - 即使获得批准，监管机构可能撤销批准、限制适应症、监控价格或要求进行上市后临床试验[614] - 药品获批上市后若发现未知问题，可能面临营销限制、召回、罚款等后果[618][621] 医保政策影响 - 2021年国家医保药品目录新增74种药品，其中67种独家供应药品通过与药企价格谈判纳入，平均降价61.71%[637] - 公司大部分候选产品有望纳入国家医保目录，但医保局可能要求产品临床使用一段时间后才批准纳入，纳入后产品价格可能降低，影响潜在收入[638] - 公司候选产品在中国或其他国家可能无法立即获得报销，影响销售和盈利能力，报销率受多种因素影响[636][639] 许可与知识产权风险 - 公司业务很大程度依赖从第三方许可和分许可的候选产品进行开发和商业化，包括mavacamten、TP - 03等[643] - 若公司违反许可或知识产权相关协议，许可方有权终止许可和分许可，公司将失去候选产品开发和商业化权利[644] - 公司从第三方许可知识产权或技术的协议复杂，条款可能有多种解释，合同解释分歧的解决可能缩小权利范围或增加义务[649] - 公司与许可方的业务关系中断，可能失去候选产品的采购、开发和商业化能力，如无法及时获得mavacamten临床供应会影响审批和商业化[650] - 公司依赖第三方许可候选产品实现盈利，需保留许可产品的独家性，如与Navire的协议中争取相关化合物或产品的独家许可可能失败[645] - 许可协议可能在知识产权范围、侵权、分许可等方面产生纠纷，影响公司使用许可知识产权的权利[646][647] 大股东与第三方依赖风险 - 截至2022年3月18日，Perceptive及其关联方实益持有公司52.5%的普通股[651] - 公司依赖Perceptive实施业务战略，若其撤资或不再是大股东，公司业务可能受损[651][653] - 公司依赖许可方及其第三方制造商生产产品候选物，若生产设施出现问题，业务和前景将受负面影响[654] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得监管批准或商业化产品候选物[658] - 公司的CMO可能无法及时生产产品候选物或满足临床和商业需求

公司上市及融资情况 - 公司于2021年11月完成首次公开募股，出售2031.25万股美国存托股票，承销商额外购买59.3616万股，总收益3.345亿美元，净收益3.111亿美元[139] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.09亿美元；2021年IPO及行使承销商期权后，公司获得总收益3.345亿美元，净收益3.111亿美元[193][194] 公司临床试验进展 - 2021年11月，公司启动并完成马瓦卡坦在健康志愿者中的药代动力学研究，预计2022年第一季度开始马瓦卡坦治疗梗阻性肥厚型心肌病的3期试验[140] - 2021年8月，公司开始英菲格拉替尼治疗局部晚期或转移性胃癌或胃食管交界腺癌的2a期临床试验[143] 合作伙伴数据展示 - 2021年11月，合作伙伴Tarsus展示数据表明蠕形螨睑缘炎占所有睑缘炎病例的69%，80%的患者日常生活受负面影响[144] - 2021年10月，合作伙伴Nanobiotix展示数据显示NBTXR3在可评估人群中的中位总生存期为18.1个月，中位无进展生存期为10.6个月[145] - 2021年10月，合作伙伴Lyra展示数据表明LYR - 210取出24周后，50%的患者症状持续改善[146] - 2021年10月，合作伙伴Landos展示数据显示奥米兰科尔治疗轻至中度溃疡性结肠炎近90%的患者达到缓解阈值[148] 公司收入情况 - 截至目前，公司未产生重大收入，预计短期内产品销售也不会产生收入[157] - 公司尚未产生任何收入，预计未来将继续产生重大亏损，且亏损可能会随着临床开发计划的推进而增加[197] 研发费用变化 - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为465.5万美元和1.16915亿美元，前九个月分别为1510.38万美元和1181.73万美元[161] - 2021年第三季度研发费用从2020年同期的1.169亿美元降至460万美元，减少1.123亿美元；一般及行政费用从210万美元增至890万美元，增加680万美元[176][177][180] - 2021年前三季度研发费用从2020年同期的1.182亿美元增至1.51亿美元，增加3290万美元；一般及行政费用从750万美元增至2250万美元，增加1500万美元[185][186][188] 所得税情况 - 2021年第三季度和前九个月所得税（收益）费用分别为 - 40万美元和160万美元，2020年同期为0美元[168] - 2020年12月31日，公司联邦所得税净经营亏损结转约为2270万美元，外国净经营亏损结转140万美元，后者若在2025年未使用将过期[169] - 截至2020年12月31日，公司记录了4310万美元的估值备抵；截至2021年9月30日，估值备抵较2020年12月31日减少约120万美元[170] - 中国子公司适用25.0%的企业所得税税率，亏损可结转五年；香港子公司适用16.5%的利得税税率，亏损可无限期结转[173][174] - 2021年第三季度公司所得税收益为40万美元，有效所得税税率为1.0%；2021年前三季度所得税费用为160万美元，有效所得税税率为0.9%[183][191] 现金流量情况 - 2021年前三季度经营活动净现金使用为1.33573亿美元，2020年同期为4927.3万美元；投资活动净现金使用为15.9万美元，2020年同期为33.5万美元；融资活动净现金提供为824.9万美元，2020年同期为1496.4万美元[202] - 2021年前9个月，经营活动使用现金约1.336亿美元，主要因净亏损1.751亿美元，部分被非现金项目抵消[203] - 2020年前9个月，经营活动使用现金约4930万美元，主要因净亏损1.269亿美元，部分被非现金项目抵消[204] - 2021年前9个月，投资活动使用现金约20万美元，主要源于购置财产和设备[205] - 2020年前9个月，投资活动使用现金约30万美元，主要源于购置财产和设备[205] - 2021年前9个月，融资活动提供净收益约820万美元，源于发行A类优先股290万美元和行使股票期权530万美元[206] - 2020年前9个月，融资活动提供净收益约1500万美元，主要源于2020年可转换债券的净收益[206] 经营租赁义务 - 截至2021年9月30日，经营租赁义务总计33.1万美元，涉及上海和新泽西的租赁[207] 公司资金需求 - 公司未来需要额外资金来开发产品候选物和支持运营，资金需求取决于多个因素，且可能无法以可接受的条件获得足够资金[198][201] 公司市场风险 - 公司面临市场风险，包括外汇风险、信用风险和现金流利率风险[212] - 公司业务主要在中国，以人民币交易，但财务报表以美元列报，面临一定外汇风险[213] - 人民币兑美元汇率波动会影响公司资金兑换和ADS投资价值[215]