财务数据关键指标变化 - 2022年3月至31日的三个月，公司收入为0.2百万美元，2021年同期为1.5百万美元，减少了1.2百万美元，原因是合作协议下活动的时间安排[155] - 2022年3月至31日的三个月，研发费用为17.7百万美元，2021年同期为13.8百万美元，增加了3.9百万美元，主要归因于人员相关成本增加1.3百万美元、许可费增加2.3百万美元、临床试验费用增加1.9百万美元和咨询费用增加0.3百万美元，同时制造活动和IND支持研究费用减少2.0百万美元[156][157] - 2022年3月至31日的三个月，一般及行政费用为8.4百万美元，2021年同期为6.2百万美元，增加了2.2百万美元，主要是由于人员相关费用增加0.5百万美元、董事会费用增加0.3百万美元和专业费用增加1.0百万美元[158] - 2022年3月至31日的三个月，其他收入净额为0.2百万美元，2021年同期为55千美元，增加了0.1百万美元，主要是由于短期投资余额增加带来的利息收入增加以及转租收入增加[159] - 2022年3月至31日的三个月，经营活动净现金使用为21,042千美元，2021年同期为11,539千美元，增加了9,503千美元[160] - 2022年3月至31日的三个月，投资活动净现金提供为8,863千美元，2021年同期为10,872千美元，减少了2,009千美元[160] - 2022年3月至31日的三个月，融资活动净现金提供为738千美元，2021年同期为1,259千美元，减少了521千美元[160] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2100万美元，主要包括2570万美元净亏损、500万美元非现金项目调整和40万美元营运资金变动[161] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1150万美元，主要包括1850万美元净亏损、340万美元非现金项目调整和350万美元营运资金变动[162] - 2022年第一季度投资活动提供净现金890万美元，主要来自900万美元短期投资到期净收益，被20万美元购置物业和设备支出部分抵消[163] - 2021年第一季度投资活动提供净现金1090万美元，全部来自短期投资到期净收益[164] - 2022年第一季度融资活动提供净现金70万美元，主要来自70万美元股票期权行权收益和10万美元员工股票购买计划普通股发行收益[165] - 2021年第一季度融资活动提供净现金130万美元，主要来自90万美元普通股认股权证行权收益和30万美元股票期权行权收益[166] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.754亿美元，预计现有资源可支持运营至2024年[167] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.84亿美元，主要源于研发和行政管理费用[168] 业务合作与融资安排 - 2022年4月1日，公司与Hercules Capital等签订贷款和担保协议，可获得最高7500万美元定期贷款，分四期发放，首笔2500万美元在2023年6月15日前可用，签约时已提取500万美元[172] - 2021年11月，公司与Jefferies签订“按市价”发售协议，可发售最高7500万美元普通股，Jefferies收取3%佣金，截至2022年3月31日未发售[174] 治疗甲状腺眼病（TED）候选产品研发情况 - 公司正在开发两款治疗甲状腺眼病（TED）的候选产品VRDN - 001和VRDN - 002，VRDN - 001预计2022年第三季度公布两个患者队列的概念验证临床数据，VRDN - 002预计2022年第三季度公布1期试验的顶线数据[136][140] - VRDN - 001的1/2期概念验证研究中，每个TED队列有8名患者，按3:1比例随机接受VRDN - 001或安慰剂，第一队列评估两次10mg/kg的注射，第二队列评估两次20mg/kg的注射，健康志愿者部分包括13名受试者，剂量为3mg/kg、10mg/kg和20mg/kg[137][138] - VRDN - 002的1期临床试验是单剂量递增试验，在最多16名健康志愿者中评估3mg/kg、10mg/kg和20mg/kg静脉注射的安全性、耐受性、药代动力学和药效学[140]