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Viridian Therapeutics(VRDN) - 2022 Q1 - Earnings Call Presentation

业绩总结 - Viridian的现金、现金等价物和短期投资为1.75亿美元,预计现金流可持续到2024年[5] - Viridian的总普通股在转换基础上为4300万股,隐含市值为4.31亿美元[5] - 甲状腺眼病(TED)市场机会超过35亿美元,预计每年在美国有20,000至25,000名患者被诊断为活动性疾病[15] - Tepezza®的峰值美国年净销售额预计超过35亿美元,且目前没有竞争对手[19] 临床数据与研发 - Viridian的VRDN-001在TED患者中预计在2022年第三季度提供关键的概念验证数据[29] - VRDN-001的临床数据表明,低剂量(如3 mg/kg)即可实现靶向作用[33] - VRDN-001的高溶解度为150 mg/ml,适合潜在的低体积皮下注射[29] - VRDN-001在健康志愿者中进行的初步安全观察显示,没有严重不良事件或输注反应,且无药物相关的高血糖、听力损失或肌肉痉挛[44] - VRDN-001的剂量为3-20 mg/kg时,血浆IGF-1水平迅速增加,表明该药物最大限度地抑制了IGF1R[44] - VRDN-001在健康志愿者中,肌肉痉挛发生率为0%,而TEPEZZA组为25%[45] - VRDN-001的20 mg/kg剂量组数据收集仍在进行中,初步结果显示所有剂量的IGF-1增加率相似,约为基线的7倍[49] - 目前正在进行的TED患者的概念验证部分研究显示,VRDN-001的安全性和耐受性良好[44] - VRDN-002的临床数据可能降低低体积皮下注射的临床开发风险[5] - VRDN-001的临床数据将在2022年第三季度公布,可能显示在TED患者中对突眼的显著改善[67] - VRDN-002的临床数据(IV,SAD,NHV)预计在2022年第三季度发布,可能降低低容量皮下注射的临床开发风险[67] 医生偏好与市场策略 - 70%的医生更倾向于低体积的皮下注射治疗方案,而65%的医生更喜欢改进的静脉注射方案[21] - 公司计划根据概念验证数据选择额外的TED患者队列和剂量方案[42]